荷兰乌得勒支，2025年10月2日 – AM-PHARMA BV 今天宣布，它已成功完成了其正在进行的2期临床试验的患者入学率，该试验评估了Ilofotase alfa，以预防与心脏手术相关的肾脏损伤（CSA-RD）。 CSA-RD是急性肾损伤（AKI）的常见原因，是多达40％的患者发生心脏手术的严重并发症。手术后的AKI与肾功能的短期和长期损害有关，需要肾脏替代疗法，有时终生和更高的死亡率的风险增加。伊洛夫蛋白酶Alfa是该公司的专有治疗候选者，在全球临床试验中，始终显示出安全性，耐受性和肾化保护作用，包括减少重大不良肾脏事件（Make），涉及1,000多名被诊断为AKI的患者。
“CSA-RD代表了严重的手术后并发症，通常会导致住院时间长，并增加并发症，例如需要肾脏替代疗法以及慢性肾脏疾病，末期肾脏疾病和死亡率的长期风险更高，“ 说 彼得·皮克斯（Peter Pickkers），医学博士，博士学位，第二阶段研究的首席研究员，荷兰拉德布德大学（Radboud University）的实验重症监护医学教授。 “由于目前没有药理疗法，在先前的研究中旨在确认并扩展使用Ilofotase alfa观察到的复兴保护作用和扩展，目的是为患者开发有意义的治疗方案，以确认并扩展其对肾脏损伤风险在心脏外科后患有肾脏损伤的患者的有意义的治疗方案。”
这项研究（NCT06168799）是一项多中心，跨国，随机，双盲，安慰剂对照试验，随机将244例开心手术后肾脏损伤高风险的患者随机。患者接受了两种静脉内（IV）剂量，一种静脉剂量，一种是128 mg iLofotase alfa或安慰剂，并接受了60天的遵循，以评估效果，安全性和药代动力学。主要终点是血清肌酐比率（SCRR），这是对肾功能变化的敏感度量，与60天的重大不良肾脏事件密切相关（Make60）。 Make60是一个可FDA可注册的端点，它将在预期的Ilofotase alfa的预期关键3期试验中作为主要终点。预计将在2026年初进行的TOPLINE数据，包括在这项研究中测量的二次终点的Make60数据，此后将在一项科学会议上介绍完整的数据集。
“达到这一入学里程碑是Ilofotase alfa临床发展的关键拐点，使我们更加接近满足医院护理的巨大未满足的需求，” 说 朱利安·伯恩霍尔兹（Juliane Bernholz）， Am-Pharma首席执行官博士 。 “我们感谢我们专门的临床伴侣和患者的重要支持和信任。现在，招聘完成后，我们专注于数据，这些数据将为我们的下一步提供信息，以实现Ilofotase alfa成为预防CSA-RD的首次批准的疗法。”
关于伊洛夫蛋白酶alfa
伊洛夫肽酶Alfa是一种重组碱性磷酸酶，由酶的两个人类同工型设计，在多个临床试验中证明它具有很高的活性和稳定。 The recombinant enzyme acts by dephosphorylating and detoxifying damage-associated molecular patterns (DAMPs) and pathogen-associated molecular patterns (PAMPs)—including lipopolysaccharide (LPS), ATP, ADP, and other extracellular substrates—that drive acute inflammation, coagulation, and microvascular ischemia in the kidney following sepsis或缺血引起的损伤。
Ilofotase Alfa对ATP的去磷酸化提供了双重肾脏保护的好处：促炎ATP的清除和腺苷的产生，可激活组织保护腺苷A2A受体途径。通过这种机制，卵巢酶Alfa始终显示出安全性，耐受性和肾脏保护作用，包括减少主要不良肾脏事件（Make），在脓毒症相关的急性 – 急性肾脏损伤（SA-AKI）的患者中，在患有预先存在的慢性儿童病（CKD）患者中观察到的效果更大，其影响更大（CKD）。1。
AM-PHARMA正在开发叶佛酶Alfa作为两种不同的治疗产物：AKI的静脉（IV）配方和高度浓缩的皮下（SC）配方，设计用于慢性药物的酶替代疗法（HPP）（HPP）。在最近的临床前发现支持的成年HPP患者中的一项1B期研究通过证明对关键生物标志物（PPI，PLP和PEA）的剂量依赖性，临床上有意义的影响，并在骨骼健康之外显示出良好的益处，包括肌肉代谢和耐药物的改善，从而增强了SC制剂的治疗潜力。这些影响与HPP的成年人尤其重要，他们经常受到疲劳和流动性的限制。
关于心脏手术相关的肾脏损伤（CSA-RD）
CSA-RD是一种临床并发症，是通过使用心肺旁路（CPB）泵进行开放心脏手术后急性肾脏损伤（AKI）引起的。除败血症外，这种类型的手术是AKI的最常见原因。 CSA-AKI发生在三分之一接受此手术程序的患者中。2 目前尚无预防AKI的药理疗法，肾脏损伤可能导致长期肾功能障碍以及对肾脏替代疗法（RRT）（例如透析）的需求。值得注意的是，在术后需要RRT的CSA-AKI患者中，死亡率最高可高达50％。
关于Am-pharma
AM-Pharma努力为面临严重医疗状况的患者开发药物。我们的专有资产Ilofotase Alfa正在开发用于治疗急性肾脏损伤（AKI）的患者，并已获得FDA快速轨道状态。我们还在严重的罕见疾病HPP中开发ilofotase alfa，在美国和欧盟具有孤儿药物状态。迄今为止，在临床试验中评估了大约1,000名受试者，Ilofotase Alfa具有可靠的安全性和证明的肾脏益处。我们是一支专门的团队，旨在为严重患者，他们的家人和急性护理专业人员带来治疗选择。网址：www.am-pharma.com在线了解有关我们的更多信息。
联系人
投资者：
首席执行官Juliane Bernholz
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媒体：
营养交流
伊娃·穆尔德（Eva Mulder）
电话：+31 6 52 33 15 79
[email protected]
1个Pickkers，P等。，重症监护医学，2024年
2AndújarA等，前。肾词，2023年
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