ADHERE 是迄今为止针对 CIDP 患者的最大、最具创新性的临床试验
维维® Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）表现出减缓疾病进展、降低复发风险和快速起效的作用
VYVGART Hytrulo 是第一个也是唯一一个经 FDA 批准用于治疗 CIDP 的新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻滞剂
2024 年 9 月 19 日 – 上午 7:00（欧洲中部时间）
荷兰阿姆斯特丹——argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布出版 柳叶刀神经病学 关键的 ADHERE 研究是迄今为止慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的最大临床试验。CIDP 是一种罕见、使人衰弱、通常呈进行性发展的免疫介导性周围神经系统神经肌肉疾病。这是 ADHERE 研究首次在同行评议医学期刊上发表。完整手稿的链接可在此处找到 这里。
argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士表示：“自 6 月获批以来，VYVGART Hytrulo 已经改变了 CIDP 患者的生活。随着今天发表的 柳叶刀神经病学我们还在推进 CIDP 疾病生物学的科学知识，从而帮助推动进一步创新，如 VYVGART Hytrulo 一样，显著改善患者的功能，同时减轻之前治疗带来的负担。”
ADHERE 研究的亮点：
- ADHERE 达到了其主要终点 (p
- 69% (221/322) 接受 VYVGART Hytrulo 治疗的患者，无论之前是否接受过治疗，均表现出临床改善的证据，包括活动能力、功能和力量的改善
- 99% 的试验参与者选择参与 ADHERE 开放标签扩展
- VYVGART Hytrulo 耐受性良好，安全性结果与之前临床研究和实际使用中 VYVGART 已知的安全性一致
ADHERE 数据表明，VYVGART Hytrulo 起效迅速，可减缓 CIDP 病情进展和复发风险：
- 降低复发风险: VYVGART Hytrulo 与安慰剂相比，通过 aINCAT 恶化（B 期主要终点）评估，将复发风险降低了 61%（HR 0.394（95% CI 0.253–0.614）；p
- 减缓疾病进展：与 B 期基线相比，VYVGART Hytrulo 降低了 CIDP 疾病进展的风险（基于 I-RODS 评分首次下降≥4 分的时间）（HR 0.537（95% CI 0.354–0.814）；名义 p=0.0034）。
- 迅速起效: 在 A 阶段，25 名受试者中，aINCAT、I-RODS 或握力评分首次改善的时间日 患者首次服用 VYVGART Hytrulo 后的百分位数为 9.0 天（95% CI 8.0-9.0）；中位估计值为 22.0 天（15.0-23.0）。
2024 年 6 月，美国食品药品监督管理局批准 VYVGART Hytrulo 用于治疗 CIDP 成人患者。VYVGART Hytrulo 还被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力 (gMG)。
请参阅下面 FDA 批准的重要安全信息和 VYVGART Hytrulo 的完整处方信息以获取更多信息。
什么是 VYVGART® HYTRULO（efgartigimod alfa 和 hyaluronidase-qvfc）？
VYVGART HYTRULO 是一种处方药，用于治疗成年慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 患者。
重要安全信息
如果您对 efgartigimod alfa、透明质酸酶或 VYVGART HYTRULO 中的任何其他成分有严重过敏，请勿使用 VYVGART HYTRULO。VYVGART HYTRULO 可引起严重的过敏反应和血压下降，从而导致昏厥。
VYVGART HYTRULO 可能会引起严重的副作用，包括：
感染。VYVGART HYTRULO 可能会增加感染风险。接受 efgartigimod alfa-fcab 治疗的患者最常见的感染是泌尿道和呼吸道感染。感染的体征或症状可能包括发烧、发冷、尿频和/或疼痛、咳嗽、鼻腔/鼻窦疼痛和堵塞、喘息、呼吸急促、疲劳、喉咙痛、痰多、鼻涕、背痛和/或胸痛。
过敏反应（超敏反应）。VYVGART HYTRULO 可引起过敏反应，如皮疹、皮下肿胀和呼吸急促。接受 VYVGART HYTRULO 治疗的患者也观察到荨麻疹。据报道，使用 efgartigimod alfa-fcab 会出现严重的过敏反应，如呼吸困难和血压下降导致昏厥。
输液相关反应。VYVGART HYTRULO 可引起输液相关反应。使用 efgartigimod alfa-fcab 后报告的最常见症状和体征是高血压、发冷、发抖以及胸部、腹部和背部疼痛。
如果您出现感染、过敏反应或输液相关反应的迹象或症状，请告知您的医生。这些情况可能发生在您接受 VYVGART HYTRULO 治疗期间或之后。您的医生可能需要暂停或停止您的治疗。如果您出现严重过敏反应的迹象或症状，请立即联系您的医生。
在服用VYVGART HYTRULO之前，如果您有以下情况请告知医生：
- 服用任何药物，包括处方药和非处方药、补充剂或草药，
- 已经接种或计划接种疫苗（免疫），或
- 有任何过敏或医疗状况，包括您是否怀孕或计划怀孕，或正在哺乳。
- VYVGART HYTRULO 的常见副作用有哪些？
efgartigimod-alfa-fcab 治疗患者最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和尿路感染。VYVGART HYTRULO 的其他常见副作用是注射部位反应，包括皮疹、皮肤发红、瘙痒感、瘀伤、疼痛和荨麻疹。
这些并不是 VYVGART HYTRULO 的所有可能副作用。请致电您的医生获取有关副作用的医疗建议。您可以拨打 1-800-FDA-1088 向美国食品和药物管理局报告副作用。
请参阅 VYVGART HYTRULO 的完整处方信息并咨询您的医生。
关于 ADHERE 试验设计
ADHERE 试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的效果。ADHERE 招募了 322 名 CIDP 成年患者，这些患者未经治疗（过去六个月内未接受过积极治疗或新诊断）或正在接受免疫球蛋白疗法或皮质类固醇治疗。该试验包括开放标签 A 期和随机安慰剂对照 B 期。为了符合试验资格，CIDP 的诊断需由独立专家小组确认。患者进入导入期，停止任何正在进行的 CIDP 治疗，为了符合 A 期资格，患者必须表现出活动性疾病，并且至少一种 CIDP 临床评估工具（包括 INCAT、I-RODS 或平均握力）的评分出现有临床意义的恶化。未接受治疗的患者如果近期病情恶化可跳过导入期。要进入 B 期，患者需要提供使用 VYVGART Hytrulo 后临床改善 (ECI) 的证据。ECI 是通过改善 INCAT 评分或改善 I-RODS 或平均握力（如果这些量表在导入期内出现恶化）来实现的。在 B 期，患者随机接受 VYVGART Hytrulo 或安慰剂治疗，治疗期最长为 48 周。主要终点是在 B 期达到 88 次复发或事件后进行测量，其基于首次调整 INCAT 恶化（即复发）时间的风险比。B 期之后，所有患者均可选择转入开放标签扩展研究接受 VYVGART Hytrulo 治疗。
关于 VYVGART Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）
VYVGART Hytrulo 是一种皮下注射剂，由 efgartigimod alfa（一种人类 IgG1 抗体片段，以 VYVGART 的名称销售，用于静脉注射）和重组人透明质酸酶 PH20 (rHuPH20) 组成，后者是 Halozyme 的 ENHANZE® 药物输送技术，用于促进生物制剂的皮下注射。VYVGART Hytrulo 与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合，可降低循环 IgG。它是首个也是唯一一个获批的皮下注射 FcRn 阻滞剂。
关于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫性疾病。尽管疾病病理生理学的确认仍在不断涌现，但越来越多的证据表明 IgG 抗体在周围神经损伤中起着关键作用。患有 CIDP 的人会感到疲劳、肌肉无力以及手臂和腿部感觉丧失，这些症状可能会随着时间的推移而恶化或时有时无。这些症状会严重损害一个人的日常生活能力。如果不接受治疗，三分之一的 CIDP 患者将需要轮椅。目前美国约有 24,000 名患者正在接受 CIDP 治疗。
关于 argenx
argenx 是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人的生活。argenx 通过其免疫学创新计划 (IIP) 与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx 开发并正在美国、日本、以色列、欧盟、英国、加拿大和中国商业化首个获批的新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻滞剂。该公司正在评估 efgartigimod 在多种严重自身免疫性疾病中的作用，并在其治疗特许经营中推进几种早期实验药物。有关更多信息，请访问 www.argenx.com 并在 LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook 和 YouTube 上关注我们。
联系方式
媒体：
本·佩托克
bpetok@argenx.com
投资者：
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