MNV-201 是一种线粒体细胞治疗产品，由富含同种异体线粒体的自体造血干细胞组成
在临床前研究中，MNV-201 显示出患者来源的造血干细胞植入和骨髓重建潜力的提高
体外数据也表明分化为红细胞的能力有所提高， 支持 潜在的 即兴表演埃管理 在 生物群落方舟 贫血
以色列海法，2024 年 9 月 26 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Minovia Therapeutics Ltd 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗原发性和继发性线粒体疾病的线粒体细胞疗法。该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其针对 MNV-201 的新药临床试验 (IND) 申请。MNV-201 是一种自体造血干细胞产品，添加了同种异体线粒体。该 IND 支持启动 MNV-201 在低风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者中的 Ib 期剂量探索临床试验。
贫血是低风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 患者的常见严重症状，影响近 90% 的病例，通常是该疾病的主要特征。MDS 中的贫血会对生活质量产生负面影响，并可能与无进展生存期和总体生存期下降有关。
Minovia 首席执行官 Natalie Yivgi Ohana 博士表示：“FDA 批准我们的 IND 是 Minovia 取得的一项重要成就，使我们能够在临床上评估我们的同种异体线粒体细胞治疗方法，并继续开展针对低风险 MDS 患者的同类首创同种异体线粒体疗法的 Ib 期临床计划。”“我们很高兴能够安全地为以色列卫生部正在进行的一项研究中的两名 MDS 患者给药。我们期待根据这项 IND 治疗更多患者，并了解 MAT 改善此类患者贫血的潜力。”
Ib 期临床试验是一项开放标签剂量探索研究，旨在评估 MNV-201 对低风险 MDS 患者的安全性和有效性。这项试验将继续我们评估 MNV-201 单次或重复给药的剂量探索和安全性的活动。该试验还将评估改善贫血和反应持久性的疗效。该研究预计将在低剂量、中剂量和高剂量组中各招募至少三名患者，总共最多招募 15 名患者。有关更多信息，请访问 clinicaltrials.gov。
关于MNV-201
MNV-201 是一种富含同种异体线粒体的自体造血干细胞产品。MNV-201 旨在恢复低风险 MDS 患者造血干细胞的线粒体功能，从而改善向红细胞系的分化，并有可能改善贫血。临床前研究表明，该药物具有安全给药、低免疫原性风险和可扩展制造的潜力，可以满足大量可能适合接受 MNV-201 治疗的患者的需求。
关于Minovia Therapeutics
Minovia Therapeutics Ltd. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发线粒体细胞疗法，用于治疗原发性遗传和年龄相关的线粒体疾病。Minovia 的临床阶段候选产品 MNV-201 由动员的外周血、自体 CD34+ 细胞组成，富含同种异体、冷冻保存的胎盘来源的线粒体，由 Minovia 专有的线粒体增强技术 (MAT) 生产。用健康和功能性的线粒体丰富造血干细胞旨在恢复线粒体功能障碍患者的干细胞功能，这种障碍是由患有原发性线粒体疾病的儿科患者的 mtDNA 突变或缺失引起的，或患有年龄相关骨髓衰竭疾病的成年人的 mtDNA 突变或缺失引起的。 MNV-201 目前正在针对单次大规模线粒体 DNA 缺失综合征（皮尔逊综合征和 Kearn Sayre 综合征）的儿科患者进行临床研究，已有四名患者成功服药；并针对低风险骨髓增生异常综合征进行研究。如需了解更多信息，请访问 www.minoviatx.com 或关注该公司的 LinkedIn。
关于 大号哎哟 R骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组骨髓衰竭，当骨髓中的造血细胞出现异常，导致一种或多种血细胞类型的异常分化和产生时就会发生。MDS 患者的症状负担总体较重，并且还存在因血细胞减少并发症或进展为急性髓系白血病 (AML) 而死亡的风险。MDS 通常是一种随着衰老而发展的疾病；MDS 的诊断年龄中位数约为 70 岁。
MDS 中的线粒体功能障碍：科学文献显示线粒体功能障碍与 MDS 进展之间存在相关性。众所周知，MDS 中无效造血是由于克隆髓系祖细胞对细胞凋亡的敏感性增加所致。这可能是由内在因素引发的，例如由于铁滞留在环状铁粒幼细胞中而导致的线粒体极化。一部分 MDS 患者患有铁粒幼细胞性贫血，这是皮尔逊综合征患者中常见的表型，表明 HSPC 的线粒体功能障碍是 MDS 病理学的一部分。
联系方式：Natalie Yivgi Ohana，联合创始人兼首席执行官
电话：+972-74-7039954
邮箱: info@minoviatx.com
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