体外数据证明与单链 AAV9 (ssAAV9) 相比，自我互补的 AAV9 (scAAV9) 使 MeCP2 蛋白表达高出约 30 倍，支持通过腰椎 IT 管理有效地将 TSHA-102 递送至 CNS 的能力
MiniMeCP2 在功能上与全长 MeCP2 相当跨越分子和生化功能，两种蛋白质在神经元细胞中表现出可比较的稳定表达
数据进一步验证了 TSHA-102 构建体中 scAAV9 和 miniMeCP2 的选择，并为 Rett 综合征患者的 A 部分 REVEAL 1/2 期临床数据提供转化支持
达拉斯，2026 年 4 月 27 日（环球通讯社）——Taysha Gene Therapies, Inc.（纳斯达克股票代码：TSHA）（Taysha 或公司）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法治疗中枢神经系统 (CNS) 的严重单基因疾病，该公司今天宣布将提供来自头对头评估的新的临床前体外数据。 TSHA-102（scAAV9-迷你甲基CP2）与具有全长的类似 ssAAV9 构建体相比 MECP2 在神经元细胞模型中。这些数据将在即将于 2026 年 5 月 11 日至 15 日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上以海报形式展示。
TSHA-102 是一种用于 Rett 综合征临床评估的 scAAV9 基因疗法，编码功能性、小型化 MECP2 转基因是支持增强转导效率和稳定性的关键设计特征。即将提供的数据与之前发布的载体比较一致，表明 scAAV9 比 ssAAV9 驱动显着更高的 MeCP2 蛋白表达，这支持 Taysha 使用微创腰椎鞘内 (IT) 给药有效地将 TSHA-102 递送至 CNS 的能力。此外，数据表明，miniMeCP2 蛋白在分子和生化功能方面与全长 MeCP2 蛋白在功能上相当，并且在神经元细胞中表现出可比的稳定表达。
Taysha 总裁兼研发主管 Sukumar Nagendran 医学博士表示：“这些研究结果表明，miniMeCP2 蛋白在功能上与全长 MeCP2 相当，而且 scAAV9 载体能够显着提高蛋白表达量，在神经元细胞模型中提供的 MeCP2 比类似的 ssAAV9 构建体高出 30 倍。” “scAAV9 增强的转导效率和改善的基因组稳定性支持我们使用微创腰椎鞘内给药有效地将 TSHA-102 递送至 CNS 的能力。重要的是，这些数据为 TSHA-102 的差异化构建设计提供了直接的机械验证，并为我们的 REVEAL 1/2 期试验 A 部分中使用 TSHA-102 治疗后所展示的早期、持续和深化的功能增益提供了转化支持。我们期待报告来自本季度晚些时候 REVEAL 1/2 期试验 A 部分的长期安全性和有效性数据。”
海报展示详情如下 ：
标题 ：自我互补 AAV 的卓越表达以及迷你和全长的类似功能 MECP2 支持针对 Rett 综合征的 TSHA-102 基因疗法的设计
主持人 ：Ryan Chaparian，Taysha Gene Therapies 生物分析首席科学家
海报会议日期和时间 ：美国东部时间 5 月 14 日星期四下午 5:00-6:30
会议 : 海报招待会
海报编号 : 3481
有关会议的更多详细信息，请访问 ASGCT 年会网站。
关于 TSHA-102
TSHA-102 是一种自我补充的鞘内递送 AAV9 研究性基因转移疗法，用于 Rett 综合征的临床评估。 TSHA-102 被设计为一次性治疗，旨在通过提供一种功能性形式来解决该疾病的遗传根源。 MECP2 到中枢神经系统的细胞。 TSHA-102 采用新型 miRNA 响应自动调节元件 (miRARE) 技术，旨在调节 MECP2 在中枢神经系统中逐个细胞地表达，没有过度表达的风险。 TSHA-102 已获得 FDA 的突破性疗法、再生医学先进疗法、快速通道和孤儿药以及罕见儿科疾病指定、欧盟委员会的孤儿药指定以及药品和保健产品监管机构的创新许可和获取途径指定。
关于雷特综合症
Rett 综合征是一种罕见的神经发育障碍，由 X 连锁突变引起 MECP2 编码甲基 CpG 结合蛋白 2 (MeCP2) 的基因，对于调节大脑神经元和突触功能至关重要。该疾病的特点是沟通和手部功能丧失、发育减慢和/或退化、运动和呼吸障碍、癫痫、智力障碍和预期寿命缩短。 Rett 综合征的进展分为四个关键阶段，从 6 至 18 个月大的早期发病停滞期开始，随后是快速消退、平台期和晚期运动恶化。雷特综合征主要发生于女性，是严重智力障碍最常见的遗传原因之一。目前，还没有批准的疾病缓解疗法可以治疗该疾病的遗传根源。由致病性/可能致病性引起的雷特综合征 MECP2 据估计，该突变将影响美国、欧盟和英国的 15,000 至 20,000 名患者
关于泰莎基因疗法
Taysha Gene Therapies（纳斯达克股票代码：TSHA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，治疗中枢神经系统的严重单基因疾病。其主要临床项目 TSHA-102 正在针对 Rett 综合征进行开发，这是一种罕见的神经发育障碍，目前还没有批准的疾病缓解疗法可以解决该疾病的遗传根源。 Taysha 专注于开发变革性药物，旨在解决严重的未满足的医疗需求，并显着改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因疗法开发和商业化方面拥有丰富的经验。 Taysha 利用这一经验、其制造工艺以及经过临床和商业验证的 AAV9 衣壳，努力将治疗方法从实验室快速转化为临床。欲了解更多信息，请访问 www.tayshagtx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“期望”、“打算”、“项目”、“计划”和“未来”等词语或类似表达旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于有关 TSHA-102 和 Taysha 的其他候选产品对 Taysha 寻求治疗的患者的生活质量产生积极影响并改变病程的潜力的陈述、报告 REVEAL 1/2 期试验 A 部分的长期安全性和有效性数据的预期时间，以及 scAAV9 使用腰椎鞘内给药有效将 TSHA-102 输送至 CNS 的能力。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到各种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大和不利的差异。因此，这些前瞻性陈述并不构成对未来业绩的保证，请注意不要过度依赖这些前瞻性陈述。 Taysha 向美国证券交易委员会 (“SEC”) 提交的文件中详细描述了有关 Taysha 业务的风险，其中包括我们截至 2025 年 12 月 31 日的全年 10-K 表格年度报告，该报告可在 SEC 网站 www.sec.gov 上查阅。更多信息将在 Taysha 不时向 SEC 提交的其他文件中提供。这些前瞻性陈述仅代表截至本协议发布之日的情况，泰莎不承担任何更新这些陈述的义务，除非法律要求。
公司联系方式：
海莉·柯林斯
企业传播和投资者关系高级总监
泰莎基因疗法公司
hcollins@tayshagtx.com
媒体联系方式：
卡罗琳·霍利
伊尼齐奥唤起
卡罗琳.hawley@inizioevoke.com
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