关键队列的数据显示出引人注目的临床活性，与第一阶段的结果一致
耐受性良好，无药物相关停药
Detalimogene 迄今为止的概况支持其作为 NMIBC 基础疗法的潜力
enGene 将于今天美国东部时间上午 8:00 召开电话会议讨论初步数据
波士顿和蒙特利尔–(BUSINESS WIRE)–enGene Holdings Inc. (Nasdaq: ENGN 或 enGene 或 Company) 是一家临床阶段基因药物公司，其非病毒先导研究产品 detalimogene voraplasmid（也称为 detalimogene，以前称为 EG-70）正在对高风险、对卡介苗 (BCG) 无反应、伴有原位癌 (Cis) 的非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 患者进行关键性研究。今天，该公司公布了 LEGEND 研究正在进行的关键队列中 21 名患者在三个月时接受评估的初步数据，其中包括 17 名在六个月时也接受评估的患者。任何时候的完全缓解 (CR) 率为 71%，三个月时的 CR 率为 67%，六个月时的 CR 率为 47%。患者通常对 Detalimogene 的耐受性良好，并且没有患者因治疗相关的不良事件而停药。
我们对这一初步数据感到满意，它清楚地表明 detalimogene 具有高活性，并且耐受性良好。enGene 首席医疗官 Raj Pruthi 医学博士表示：“这些数据与第一阶段的观察结果一致，让我们对新出现的情况更加有信心。我们还计划对 LEGEND 的方案进行改进，我们相信这将为患者带来额外的临床益处。”
科罗拉多州联合泌尿科集团专门研究膀胱癌的泌尿科医生 Suzanne Merrill 医学博士评论说，LEGEND 的关键队列中观察到的有希望的初始疗效和安全性数据，加上 detalimogene 的易于操作和给药、最低限度的储存要求以及缺乏术后患者限制，凸显了其成为广泛用于 NMIBC 患者的治疗选择的潜力，尤其是在社区实践环境中。
膀胱癌是美国发病率最高的十大癌症之一，每年的治疗费用很高。非肌层浸润性膀胱癌占膀胱癌诊断的 75% 以上，超过 70% 的泌尿科医生在社区环境中执业，大多数此类患者都在那里接受治疗。
enGene 首席执行官 Ron Cooper 表示：“Detalimogene 旨在成为泌尿科医生治疗 NMIBC 的最实用疗法。我们关键的 LEGEND 研究的早期结果清楚地表明，detalimogene 有可能通过在疗效、耐受性和易用性之间取得最佳平衡来提供高度差异化的产品。”
安全信息
与 detalimogene 相关的总体耐受性概况良好，研究中没有出现与药物相关的停药。在接受安全性评估的 42 名患者中，包括所有 2 期队列，20 名患者 (48%) 经历了至少一次治疗相关不良事件 (TRAE)，除两例 3 级 TRAE（外周水肿和尿脓毒症）外，这些不良事件的严重程度主要为 1/2 级。最常见的 TRAE（‰¥10%）是排尿困难、膀胱痉挛、尿频和疲劳。没有报告 4 级或 5 级 TRAE。
关于LEGEND
LEGEND 研究是一项多队列研究，旨在确定 detalimogene 对高风险顺性 NMIBC 患者以及仅有乳头状 NMIBC 患者的疗效。关键队列是一项约 100 名患者的开放标签研究，旨在评估 detalimogene 对 BCG 无反应的顺性 NMIBC 患者的作用。患者在 12 周的周期内，在第一、第二、第五和第六周接受 800 µg/mL 的 detalimogene 膀胱内注射，最多四个周期，并在第三、第六、第九和第 12 个月进行评估。该研究的主要疗效终点是根据膀胱镜检查、尿液细胞学和活检，确定 12 个月时完全缓解的患者百分比。
除了 LEGEND 的关键队列之外，公司还计划在 LEGEND 研究中启动另外三个队列的招募：(i) 分别在队列 2a 和 2b 中接受 BCG 治疗的高风险 Cis 患者和未接受 BCG 治疗的 Cis 患者，以及 (ii) 在队列 3 中患有仅有乳头状疾病的高风险 BCG 无反应 NMIBC 患者。队列 2a、2b 和 3 的招募预计将于 2024 年第四季度开始。公司仍有望在 2026 年中期为其关键队列中的 detalimogene 提交生物制品许可申请 (BLA)。
投资者电话会议
enGene 将于今天（2024 年 9 月 26 日）美国东部时间上午 8:00 举行电话会议和现场网络直播。有兴趣收听电话会议的个人可以使用公司网站 www.engene.com/investors 上的“投资者”部分提供的网络直播链接收听。现场网络直播结束后，网站上还将提供电话会议的存档版本。
关于 enGene
enGene 是一家临床阶段的生物技术公司，通过向粘膜组织和其他器官输送治疗药物，将基因药物推向主流，旨在创造新方法治疗临床需求高的疾病。enGene 的主导项目是 detalimogene voraplasmid（也称为 detalimogene，以前称为 EG-70），用于治疗非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 患者——这是一种临床负担很重的疾病。正在进行的多队列 LEGEND 第 2 阶段研究正在评估 Detalimogene，其中包括一个关键队列，研究对卡介苗 (BCG) 无反应的原位癌 (Cis) 患者中的 detalimogene。Detalimogene 是使用 enGene 专有的双衍生化寡壳聚糖 (DDX) 平台开发的，该平台能够穿透粘膜组织并输送各种大小和类型的货物，包括 DNA 和各种形式的 RNA。欲了解更多信息，请访问 enGene.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中的部分陈述可能构成《1995 年私人证券诉讼改革法》安全港条款所定义的前瞻性陈述，以及加拿大证券法所定义的前瞻性信息（统称“前瞻性陈述”）。enGene 的前瞻性陈述包括但不限于有关 enGene 的期望、希望、信念、意图、目标、战略、预测和预测的陈述。预期、出现、近似、相信、继续、可能、估计、期望、预见、打算、可能、或许、计划、可能、潜在、预测、项目、寻求、应该、会和类似表达可能识别前瞻性陈述，但没有这些词并不意味着陈述不是前瞻性的。前瞻性陈述可能包括以下方面的陈述：我们对 detalimogene 的潜在益处的信念、我们修改 LEGEND 协议的计划、我们关于扩展和修改 LEGEND 研究的计划以使 detalimogene 有可能用于治疗其他膀胱癌适应症、我们对 LEGEND 研究其他队列中患者入组时间的预期、以及我们对监管提交的预期。
诸多因素、风险、不确定性和假设可能导致本公司的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于初步临床数据可能无法准确反映某一特定研究的完整结果，仍需接受审计和核实，最终数据可能与初步数据存在重大差异；本公司招募及留住合格科研及管理人员的能力；建立临床试验地点及招募患者参与临床试验的能力；执行本公司的临床开发计划及在预期时间内获得监管部门批准的能力；以及向加拿大证券监管机构提交的 SEDAR+ 和向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 EDGAR 文件中详细说明的其他风险和不确定性，包括公司截至 2023 年 10 月 31 日的财政年度的 10-K 表年度报告和截至 2024 年 7 月 31 日的财政季度的最新 10-Q 表季度报告中的风险因素部分中所述的风险和不确定性（可在 www.sedarplus.ca 或 www.sec.gov 上获取副本）。
您不应过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表陈述作出之日的观点。enGene 预计后续事件和发展将导致 enGene 的评估发生变化。尽管 enGene 可能会选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但 enGene 明确表示不承担任何此类义务，除非适用法律要求。本新闻稿中的任何内容均不应被视为任何人对本文所述的前瞻性陈述将实现或此类前瞻性陈述的任何预期结果将实现的陈述。
查看 businesswire.com 上的源版本：
媒体联系方式：media@engene.com
投资者联系方式：investors@engene.com
消息来源：enGene Holdings Inc.
关键词：