即将展示的海报重点介绍了临床研究设计，研究聚乙二醇丁醚酶作为首个治疗经典同型胱氨酸尿症的潜在疾病改良疗法
圣地亚哥，2024 年 8 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）– Travere Therapeutics, Inc.，（纳斯达克股票代码：TVTX）今天宣布，该公司将于 2024 年 9 月 3 日至 6 日在葡萄牙波尔图举行的先天性代谢错误研究协会 (SSIEM) 年度研讨会上展示两张关于经典同型胱氨酸尿症 (HCU) 的海报。
在 SSIEM 上，公司将展示关键的 3 期 HARMONY 研究和 ENSEMBLE 长期延伸研究的试验设计，该研究针对的是用于治疗经典型 HCU 的新型试验性酶替代疗法聚乙二醇替巴汀酶。此外，公司还将分享 1/2 期 COMPOSE 研究中第 7 组的试验设计，该研究针对患有经典型 HCU 的儿科患者。
Travere Therapeutics 首席医疗官 Jula Inrig 医学博士表示：“我们相信，聚乙二醇丁醚酶能够有效替代缺乏的 CBS 酶活性，最终可能成为经典 HCU 患者的首个疾病改良疗法。我们期待在今年的 SSIEM 研讨会上分享我们针对这种罕见代谢疾病的创新临床项目的研究设计。”
SSIEM 海报展示
葡萄牙波尔图罗莎莫塔馆
培吉巴汀酶，一种用于治疗经典
同型胱氨酸尿症 (HCU)：HARMONY 和 ENSEMBLE 第 3 阶段研究的设计
海报：EP-013
摘要类别：临床研究、患者报告结果测量
2024 年 9 月 4 日，星期三，下午 6:15 – 晚上 8:15 GMT+1
COMPOSE 1/2 期剂量递增队列 7 设计：聚乙二醇丁醚酶在
5岁以上儿童
电子海报：PO-072
摘要类别：临床研究、患者报告结果测量
2024 年 9 月 4 日，星期三，下午 6:15 – 晚上 8:15 GMT+1
关于经典同型胱氨酸尿症
经典型高胱氨酸尿症 (HCU) 是一种罕见的遗传性代谢疾病，由胱硫醚β合酶 (CBS) 缺乏引起。CBS 是一种关键酶，对体内蛋氨酸和半胱氨酸的管理至关重要。经典型 HCU 会导致中毒水平的高胱氨酸，从而导致危及生命的血栓事件，如中风、肺栓塞和深静脉血栓形成、眼科和骨骼并发症以及发育迟缓。目前的治疗选择仅限于限制蛋白质饮食和使用维生素 B6 和甜菜碱。
关于 Pegtibatinase
培吉巴汀酶是一种研究性聚乙二醇化重组酶替代疗法，旨在解决经典 HCU 的根本原因。在临床前研究中，培吉巴汀酶已证明能够降低总同型半胱氨酸水平并改善临床参数。2023 年 12 月，公司启动了关键的 3 期 HARMONY 研究，以支持培吉巴汀酶用于治疗经典 HCU 的潜在批准。HARMONY 研究是一项全球性的、随机的、多中心的、双盲的、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估培吉巴汀酶作为降低总同型半胱氨酸 (tHcy) 水平的新疗法的有效性和安全性。2023 年 5 月，公司宣布，在 1/2 期 COMPOSE 研究中，接受最高剂量培吉巴汀酶治疗的四名患者的数据显示，总同型半胱氨酸从基线平均相对减少 67.1%，具有临床意义，并且在治疗 12 周后通常耐受性良好。截至目前，培吉巴汀酶项目已获得FDA授予的突破性疗法认定、儿科罕见病认定和快速通道认定，以及美国和欧洲的孤儿药认定。
关于Travere Therapeutics
在 Travere Therapeutics，我们致力于为患者创造终身奇迹。我们是一家生物制药公司，每天都会齐心协力，帮助各种背景的患者、家庭和护理人员应对罕见疾病。在这条道路上，我们知道治疗方案的需求是迫切的——这就是为什么我们的全球团队与罕见疾病社区合作，以确定、开发和提供改变生活的疗法。为了实现这一使命，我们不断寻求了解罕见病患者的不同观点，勇敢地开辟新道路，改变他们的生活，为他们带来希望——今天和明天。欲了解更多信息，请访问 travere.com
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，该术语的定义见 1995 年《私人证券诉讼改革法》。在不限制前述内容的情况下，这些陈述通常以“按计划进行”、“定位”、“期待”、“将”、“可能”、“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“打算”、“潜在”或类似表述来表示。此外，战略、意图或计划的表达也是前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于以下提及：聚乙二醇丁醚酶有效替代缺乏的 CBS 酶活性的潜力、聚乙二醇丁醚酶最终成为经典 HCU 患者首个疾病改良疗法的潜力，以及与临床研究相关的陈述，包括但不限于试验设计、预期结果和相关时间。此类前瞻性陈述基于当前预期，涉及固有风险和不确定性，包括可能延迟、转移或改变其中任何一项的因素，并可能导致实际结果与当前预期大不相同。不能保证任何前瞻性陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述中所示的结果存在重大差异的因素包括与本文所述研究的时间和结果相关的风险以及与监管审查和批准过程相关的不确定性，以及与罕见疾病临床试验入组相关的风险和不确定性，以及正在进行或计划中的临床试验可能无法成功或可能因安全、监管或其他原因而延迟的风险。公司还面临与其业务和财务状况、商业产品的成功以及与其临床前和临床阶段管道相关的风险和不确定性。具体而言，公司面临与 FILSPARI 的持续商业发布、其商业产品的市场接受度（包括功效、安全性、价格、报销和相对于竞争疗法的益处）相关的风险，以及与成功开发和执行此类产品（包括 FILSPARI）的商业战略相关的风险。公司在其临床前和临床阶段管道方面面临的风险和不确定性包括公司的临床候选药物被发现不安全或无效以及当前或预期的未来临床试验不会按计划进行的风险。具体而言，公司面临的风险与本文所述研究的时间安排和潜在结果有关，以及 FDA 审查公司 sNDA 提交的 FILSPARI 在 IgAN 治疗中的全面批准的时间安排和潜在结果有关。监管机构无法保证 sparsentan 对 IgAN 或 FSGS 的全面批准。公司还面临着无法筹集完成部分或全部候选产品开发所需的额外资金的风险，包括由于宏观经济条件；与公司依赖承包商进行临床药物供应和商业制造有关的风险；与专利保护和独占期以及第三方知识产权有关的不确定性；与监管互动有关的风险；以及与竞争产品有关的风险和不确定性，包括公司某些产品的当前和未来潜在的仿制药竞争，以及可能限制对公司产品需求的技术变化。公司还面临与全球和宏观经济状况相关的其他风险，包括健康流行病和大流行病，包括与临床试验、商业化活动、供应链和制造运营的潜在中断相关的风险。请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，因为存在一些重要因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同，其中许多因素是我们无法控制的。公司不承担公开更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。投资者请参阅公司最近提交给美国证券交易委员会的 10-K 表、10-Q 表和其他文件中有关风险和不确定性的完整讨论，包括“风险因素”标题下的内容。
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