圣地亚哥 – Capricor Therapeutics (NASDAQ: NASDAQ:) 是一家专注于罕见疾病细胞和外泌体疗法的生物技术公司，该公司宣布计划向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交其主要候选产品 deramiocel 的生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的心肌病。该公司预计将于 2024 年 10 月开始滚动提交流程，并在年底前完成。
决定继续进行 BLA 申请是在最近与 FDA 进行讨论之后做出的，并且得到了第 2 阶段 HOPE-2 和 HOPE-2 开放标签扩展试验的心脏数据以及范德比尔特大学医学中心和辛辛那提儿童医院医学中心的自然历史数据的支持。Deramiocel 已获得 FDA 孤儿药资格和再生医学先进疗法资格，这可能会加快其监管审查过程。
Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士强调了向 FDA 提交的可靠心脏数据以及缺乏针对杜氏肌营养不良症心肌病的获批疗法，杜氏肌营养不良症是杜氏肌营养不良症患者的主要死亡原因。她对患者、患者家属以及 FDA 为推进这种罕见疾病的治疗所做出的努力表示感谢。
Deramiocel 又名 CAP-1002，由同种异体心脏球衍生细胞组成，这些细胞在临床前和临床研究中显示出对肌营养不良症和心力衰竭的免疫调节、抗纤维化和再生作用。超过 200 名人类受试者在各种试验中接受了 CDC，有超过 100 篇同行评议的科学出版物支持其使用。
DMD 是一种遗传性疾病，会导致进行性肌肉无力和慢性炎症，导致患者在 30 岁左右的中位年龄死亡。据估计，美国每 3,500 名男性新生儿中就有一名患有此病，患者人数约为 15,000-20,000 人。
Capricor 已建立内部 GMP 制造能力，以支持预期的 BLA 提交和 deramiocel 的潜在商业化。此外，该公司正计划进行一项上市后研究，以扩大标签范围，用于治疗 DMD 骨骼肌肌病，将 3 期 HOPE-3 临床试验的 A 组和 B 组结合起来，而无需像之前预期的那样揭开 A 组的盲目性。
今天美国东部时间上午 8:30 举行的网络直播中讨论了该公司的最新进展。本文基于 Capricor Therapeutics 的新闻稿。
在其他最新消息中，Capricor Therapeutics 在生物制药领域取得了重大进展。该公司最近报告称，2024 年第二季度净亏损约 1100 万美元，同时创造了约 400 万美元的收入。尽管如此，Capricor 仍保持 2950 万美元的强劲现金状况。该公司的主要重点是开发 deramiocel，这是一种治疗杜氏肌营养不良症的潜在药物。Capricor 已与 Nippon Shinyaku 达成重大财务协议，总额高达 3500 万美元，其中包括 1500 万美元的股权投资和 2000 万美元的预付款。这笔资金预计将支持 deramiocel 的开发和全球分销。
该公司还在为德拉米奥赛尔的潜在商业化上市做准备，并正在就欧洲分销进行高级合作谈判。此外，Capricor Therapeutics 维持了 HC Wainwright 的“买入”评级，Oppenheimer 将其目标价上调至 15 美元。该公司的积极立场是在 Capricor 预计对德拉米奥赛尔进行监管更新之前做出的。与 Nippon Shinyaku 的此次延长合作预计将于 2024 年第四季度完成，并被视为未来潜在全球扩张的垫脚石。
这些最新进展凸显了 Capricor 在生物制药领域的持续进步及其候选产品 deramiocel 的潜在影响。Capricor 与 Nippon Shinyaku 的合作不断扩大，目前已覆盖美国、欧盟和日本，这进一步增强了这种乐观情绪。
InvestingPro 见解
随着 Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 推进为 deramiocel 提交生物制品许可申请的计划，投资者正密切关注该公司的财务状况和股票表现。根据 InvestingPro 的数据，Capricor 的市值约为 2.1096 亿美元。尽管截至 2024 年第二季度，该公司在过去 12 个月的收入增长了 187.15%，但该公司面临着同期毛利率为 -37.73% 和营业利润率为 -110.5% 的挑战。这表明相对于收入而言，成本相当高，这可能会影响公司的长期财务可持续性。
InvestingPro Tips 表明，尽管 Capricor 持有的现金多于债务，这是流动性的积极信号，但该公司正在迅速消耗现金。在该公司准备将其主要产品商业化之际，这种快速的现金消耗可能会引起投资者的担忧。此外，Capricor 的股票经历了大幅波动，市净率为 18.34，这表明该股的交易价格可能高于其账面价值。分析师预计该公司今年不会盈利，净收入预计将下降，这一事实进一步证实了这一点。
对于那些对该公司股票表现感兴趣的人，Capricor 在过去一周、一个月和三个月中表现强劲，股价总回报率分别为 17.52%、30.92% 和 24.63%。然而，该股在过去六个月的表现显示下跌了 6.43%，反映了该股的波动性。这些见解对于考虑 Capricor 股票的投资者尤其重要，因为该公司正处于寻求 FDA 批准 deramiocel 的关键阶段。
为了深入了解 Capricor Therapeutics 的财务和股票分析，投资者可以访问额外的 InvestingPro 提示，其中目前列出了总共 15 条提示以帮助做出投资决策。
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