正在进行的评估低剂量 LTI-03（2.5 mg BID）治疗 IPF 的 1b 期临床试验的第 1 组数据的首次科学演示，证实了所评估的 8 个生物标志物中的 7 个呈积极趋势，表明了潜在的治疗效果
最近于 9 月中旬完成了第 2 组的入组评估高剂量 LTI-03（5 mg BID）；预计近期的主要数据
, /美通社/—— Aileron Therapeutics（纳斯达克股票代码：），Inc. （“Aileron”）（纳斯达克股票代码：ALRN）是一家生物制药公司，致力于开发一流的新型药物产品线，以解决孤儿肺和纤维化适应症中未满足的重大医疗需求，今天宣布推出两份摘要，详细介绍了 LTI-03 的前期研究。 – 22 日临床和 1b 期 (NCT05954988) 结果导致特发性肺纤维化 (IPF)ND 国际肺和气道纤维化研讨会（ICLAF）。
该公司此前 公布积极数据 来自正在进行的 1b 期临床试验的第 1 组，该试验评估低剂量 LTI-03（2.5 mg BID）对 IPF 患者的作用。 12 名患者在 14 天内吸入低剂量 LTI-03 后，八分之七的生物标志物观察到呈阳性趋势，有证据表明基底样细胞和成纤维细胞产生的多种促纤维化蛋白的表达减少，这些蛋白有助于促进纤维化。 IPF 的进展，包括来自三个生物标志物（胶原合成、炎症和纤维形成）的数据，这些数据具有统计学意义，增强了 LTI-03 改善肺功能和逆转 IPF 病程的潜力。在 ICLAF 上展示的（海报）（摘要）将总结先前披露的第一组数据。
ICLAF 上提供的临床前数据通过精密切割肺切片 (PCLS) 进一步支持 LTI-03 对 IPF 的潜在治疗效果 离体。 临床前研究表明，IPF PCLS 外植体在培养五天内的分子活性表明纤维化，而 LTI-03 广泛减弱了促纤维化蛋白和途径。
此外，该公司最近宣布完成了正在进行的 1b 期临床试验的第 2 组的入组，该试验评估了 12 名 IPF 患者的高剂量 LTI-03（5 mg BID）。 在试验中，符合条件的患者 (n=24) 被随机分配 (3:1) 接受吸入 LTI-03 或安慰剂治疗。该试验的主要目的是评估 LTI-03 在 IPF 患者连续治疗 14 天后的安全性和耐受性，并以多种蛋白质生物标志物的测量作为探索性终点。该公司预计在短期内报告该群体的主要数据。
（海报）演示详情如下：
推介会 Caveolin-1 支架结构域肽 LTI-03 的抗纤维化活性 离体 特发性肺纤维化患者的精密肺切片
抽象的 ＃： 第0186章
主持人： 教授 , 雪松西奈医疗中心,
日期和时间： 在 /
推介会 IPF 1B 期安慰剂对照临床试验中吸入 LTI-03 可调节多个靶点
抽象的 ＃： 第0183章
主持人： 教授 , 雪松西奈医疗中心,
日期和时间： 在 /
关于LTI-03的1期临床试验
LTI-03的1b期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量递增试验，受试者为近期诊断为IPF且至少两个月未接受过抗纤维化药物治疗的患者。NCT05954988）。符合条件的患者被随机分配 (3:1) 接受两剂吸入 LTI-03 或安慰剂中的一剂。该试验的主要目的是调查 LTI-03 在 IPF 患者连续治疗 14 天后的安全性和耐受性，并以多种蛋白质生物标志物的测量作为探索性终点。
关于IPF
IPF 是一种慢性肺部疾病，其特征是进行性组织疤痕，妨碍正常的肺功能。这是一种进行性、致命性、与年龄相关的肺部疾病，影响着大约 10 万人。 1。 IPF 通常出现在 65 岁或以上的成年人中，通常在诊断后两到五年内致命2。
关于 LTI-03 和 Caveolin-1 (Cav1)
LTI-03 是一种 7 个氨基酸的肽，其序列源自 Caveolin 支架结构域 (CSD)，Cav1 蛋白的重要结合区域。 Cav1 通常通过维持启动和阻止肺修复和细胞运动的途径之间的平衡，在预防纤维化方面发挥关键作用。通过 CSD，小窝蛋白与大量信号分子相互作用，所有这些信号分子都具有小窝蛋白结合域区域。 Cav1 表达在 IPF 肺组织中降低，并且已被证明在小鼠博莱霉素肺损伤的纤维化阶段降低。恢复肺部重要生物信号的平衡不仅可以减缓肺功能衰退，还可以通过保护健康的上皮细胞来恢复健康的肺功能。
关于 副翼疗法
Aileron Therapeutics 是一家生物制药公司，致力于开发一系列新型一流药物，以满足孤儿肺和纤维化适应症中未满足的重大医疗需求。 Aileron 的主要候选产品 LTI-03 是一种新型合成肽，具有针对肺泡上皮细胞存活和抑制促纤维化信号传导的双重机制。目前，LTI-03正在用于治疗特发性肺纤维化的1b期临床试验中进行评估。 Aileron 的第二个候选产品 LTI-01 是一种酶原，已完成治疗局限性胸腔积液的 1b 期和 2a 期临床试验。 LTI-01已获得美国和欧盟的孤儿药资格认定以及美国的快速通道资格认定。
参考
1 Pergolizzi, Jr., J.、LeQuang, J.、Varrassi, M.、Breve, F.、Magnusson, P.、Varrassi, G.，(2023)。关于特发性肺纤维化发病率上升，我们需要了解什么？叙述回顾和更新。施普林格自然，2023 年 1 月 24 日在线发布。Doi：10.1007/s12325-022-02395-9。
2 内森等人。 “新千年特发性肺纤维化的长期病程和预后”。胸部杂志第 140 卷，第 1 期，P221-229，2011 年 7 月。
前瞻性陈述
本新闻稿可能包含 Aileron Therapeutics, Inc.（“Aileron”、“公司”、“我们”、“我们的”或“我们的”）1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括以下方面的声明：LTI-03 1b 期临床试验第 2 组顶线结果的时间安排和预期；公司未来的预期、计划和前景，公司现金资源的充足程度；临床试验的状态和计划，包括数据的时间安排；未来的产品开发；以及LTI-03和LTI-01的潜在商业机会。我们使用“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”等词语。潜在”、“会”、“可以”、“能够”、“应该”、“继续”以及其他具有类似含义的词语和术语，以帮助识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，包括与适用法律或法规的变化相关的风险和不确定性、公司可能受到其他经济、业务不利影响的可能性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。和/或竞争因素，包括药物研发固有的风险，例如：公司药物发现、临床前和临床开发活动中的不良结果、临床前研究和早期临床试验的结果可能无法在临床试验中复制的风险。后续临床试验或试验的部分结果（例如公司正在进行的 1b 期临床试验的队列 1 结果）将表明试验的全部结果、公司招募患者参加其临床试验的能力以及风险其任何临床试验可能无法按时开始、继续或完成，或者根本无法开始、继续或完成；美国食品和药物管理局和其他监管机构、临床试验地点的研究审查委员会和出版物审查机构就我们的开发候选药物做出的决定；我们为我们的平台和开发候选人获取、维护和执行知识产权的能力；竞赛;公司现金资源是否足以为其预期期间的计划活动提供资金以及公司管理计划外现金需求的能力存在不确定性；以及一般经济和市场状况；以及公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告和截至2024年6月30日止的季度10-Q表季度报告中“风险因素”部分讨论的风险和不确定性，已在美国证券交易委员会备案（“美国证券交易委员会”），以及公司向美国证券交易委员会提交的后续文件中。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点，并且我们明确不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律要求。
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