CRISPR疗法 （纳斯达克股票代码：CRSP） 被公认为基因治疗领域的先驱。这项生物技术有潜力通过精确修改人的 DNA 来治疗和治愈遗传疾病，从而彻底改变医学。 2023年，该公司针对镰状细胞病的Casgevy产品成为美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一个基于CRISPR的疗法，成为公司的重要里程碑。
然而，商业化进展缓慢，市场已经在等待下一个可能的重磅药物。截至撰写本文时，CRISPR Therapeutics 的股价较 52 周高点下跌了 46%，这让投资者想知道接下来会发生什么。如果您正在考虑购买这家基因治疗先驱者的股票，您应该了解以下三件事。
CRISPR Therapeutics 作为投资的吸引力之一在于其先发优势，该优势依赖于 CRISPR 诊断和治疗应用的多项专利流程。与Casgevy共同开发的批准 福泰制药公司，验证了其技术以推进更广泛的候选药物管道。
CRISPR 的一个关键组成部分是要求使用个体患者收获的干细胞来制造疗法。 CRISPR Therapeutics 运营着一个工业实验室设施，为规模化运营提供了战略灵活性。其肿瘤学、心脏病学和糖尿病项目都有处于临床研究和人体试验不同阶段的候选人。
到 2025 年，该公司预计 Casgevy 的适应症将扩大，同时其候选投资组合的功效数据也会更新，这可以作为投资者评估的潜在催化剂。
人们乐观地认为 CRISPR Therapeutics 仍处于重大长期机遇的早期阶段。该公司的资产负债表拥有 19 亿美元现金，这意味着 CRISPR 有时间和资本采取必要措施实现商业可持续发展。
另一方面，最新的金融趋势还有很多不足之处。第三季度，CRISPR 报告的全球收入仅为 602,000 美元，尚未充分利用由 Vertex 营销和分销的 Casgevy 的首次推出。
最新消息显示，已有一名患者接受了这种商业疗法，其价格为 220 万美元。鉴于其拯救生命的潜力，这笔巨额资金是合理的，但它也凸显了广泛采用的经济挑战。据 Vertex 称，40 名患者已经开始了复杂的细胞采集过程，预计这将加速 CRISPR 的合作收入。
根据华尔街的共识估计，随着 Casgevy 治疗方法的普及，CRISPR 今年预计收入为 1400 万美元，到 2025 年预计将带来 1.32 亿美元的收入。尽管如此，这还不足以减少预计未来几年的巨额财务损失。预计 2024 年每股亏损为 5.15 美元，明年的亏损预计只会收窄至 5.02 美元。
对于高增长股票来说，这不一定是问题，但它确实代表了投资者平衡的风险。如果销售额继续令人失望，公司股票的交易价格将是明年销售额的 31 倍，因为远期市销率 (P/S) 可能会受到更严重的抛售。
CRISPR Therapeutics 的成功将取决于其将多种新药推向市场以支持更可行的商业模式的能力。
与此同时，该公司将需要应对来自其他寻求类似 CRISPR 技术进行药物开发的生物技术公司的新兴竞争。公司喜欢 英特尔利亚治疗公司 和 光束疗法 正在独立推进他们的基因编辑技术版本，该技术可能对某些疾病更有效。
目前还不确定 CRISPR 是否优于其他生物技术，例如最近取得突破的单克隆抗体或基于 RNA 的疗法。最终，CRISPR Therapeutics 前景广阔，但要成为全球生物技术领导者还有很长的路要走。
近期的财务疲软足以让我暂时保持观望并避开 CRISPR Therapeutics 股票。该公司很可能成为长期赢家，但投资者的谨慎举措是谨慎行事，直到有证据表明出现一些销售和盈利势头。我的预期是该股将保持波动。
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丹·维克多 (Dan Victor) 没有持有上述任何股票的头寸。 Motley Fool 在 Beam Therapeutics、CRISPR Therapeutics 和 Intellia Therapeutics 中拥有职位并推荐。 Motley Fool 有披露政策。
如果您今天购买 CRISPR 疗法，您需要了解的 3 件事最初由 Motley Fool 发表
关键词：CRISPR Therapeutics,Vertex Pharmaceuticals,基因治疗,美国食品和药物管理局,Intellia Therapeutics,Beam Therapeutics