Investing.com —— Scholar Rock Holdings 的股价周一飙升 320%，此前该公司宣布其用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的治疗药物 apitegromab 的 3 期 SAPPHIRE 临床试验取得积极结果。
该试验达到了主要终点，通过 Hammersmith 功能运动量表扩展 (HFMSE) 测量，显示运动功能在统计上显着改善。
Scholar Rock 在其新闻稿中解释说，接受 apitegromab 治疗的患者中有 30.4% 的病情得到了超过三分的改善，而服用安慰剂的患者只有 12.5% 的情况得到了改善。
Scholar Rock 总裁兼首席执行官 Jay Backstrom 博士对研究结果表示了热情，他表示：“结果清楚地表明 SMA 患者的运动功能得到了强劲且具有临床意义的改善。”
该公司计划于2025年第一季度提交美国生物制品许可申请和欧盟营销授权申请。
该公司补充说，在 SAPPHIRE 临床试验中没有观察到新的安全性发现，并且该情况与 2 期 TOPAZ 临床试验中观察到的情况一致。
消息传出后，Truist 分析师在一份报告中表示，该研究显示，与安慰剂相比，临床上有意义的改善为 1.8 个百分点，这强化了对有效 SMA 治疗的未满足需求。
他们重申了 Scholar Rock 的买入评级，并将目标价从每股 20 美元提高到 36 美元。
Truist 说：“我们认为这是对该公司 TGFbeta 平台及其评估抗肌生长抑制素（一种改善肌肉的药物）以及针对该疾病遗传原因的药物的策略的验证。”
他们补充说：“我们还认为这些数据是对公司肥胖计划的积极解读，并将在 2025 年第二季度公布。”提醒一下，虽然 apitegromab 正在二期试验中进行评估，但公司计划开发 SRK-439，这是一种专为肥胖症 CVD 设计的下一代抗肌肉生长抑制素药物。”
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