Sarepta将基因疗法的运输恢复到可以行走的患者

Sarepta Therapeutics 周一说，它将在FDA建议去除该治疗上的自愿持有后，将其基因治疗升级为可以行走的罕见肌肉疾病的患者。

FDA说，但是，对于无法行走的Duchenne肌肉营养不良患者，基因疗法的使用仍搁置，并补充说，它在调查了两名患者的死亡时继续与公司合作。

该机构说，FDA对门诊患者的建议 – 那些可以行走的患者 – 遵循了一个调查，该调查显示了一个八岁男孩在巴西的死亡，与基因疗法无关。

根据报告医师的评估，罗氏（Roche）与Sarepta合作进行了美国境内的商业化，此前曾表示，根据报告医师的评估，患者的死亡与该疗法无关。

在两个与levidys相关的非注重少年男孩以及一名接受实验基因疗法SRP-9004的51岁男性相关的非注重少年男孩死亡之后，Sarepta也面临严格的审查。