FDA 批准亚叶酸治疗脑叶酸缺乏症，但不批准自闭症

美国食品和药物管理局周二批准了一种已有数十年历史的处方维生素，称为甲酰四氢叶酸，作为治疗某些成人和儿童罕见遗传性疾病的第一种疗法。

几个月前，特朗普政府宣称亚叶酸是治疗更广泛的自闭症谱系障碍症状患者的潜在疗法。这一说法引发了医学和研究界一些人的怀疑，但激起了家庭的兴奋，导致美国该药的处方量激增

FDA 的一位官员周一告诉记者，“我们没有足够的数据表明我们可以更广泛地确定对自闭症的疗效”，但表示该机构对研究亚叶酸在自闭症人群中的应用感兴趣的公司持开放态度。

这种药物也称为亚叶酸，是维生素 B9 的合成形式，已用于治疗化疗的毒副作用。只有少数小型试验表明，亚叶酸可以作为自闭症儿童的标签外治疗有效，一些家庭报告说，它可以帮助他们的非语言孩子发展更多的语言和社交技能。

要求匿名讨论这一决定的 FDA 官员周一告诉记者，他们首先对亚叶酸作为自闭症治疗药物进行了广泛审查，然后将其批准范围缩小到患有脑叶酸缺乏症的较小人群，叶酸缺乏症是一种罕见的基因突变，可阻止叶酸（一种关键维生素）正确到达大脑。

这种情况与自闭症有重叠的特征，通常发生在 2 岁以下的幼儿中，可能导致严重的发育迟缓、癫痫发作、肌肉控制能力缺乏和其他严重的神经系统并发症。

官员们表示，FDA 发现，在患有这种疾病的患者中使用甲酰四氢叶酸产生了“最高质量的数据”，以支持扩大批准范围，这将适用于该药物的仿制药和葛兰素史克的老品牌药物 Wellcovorin。

“这是我们看到影响最大的数据，”一位 FDA 官员在电话会议上表示。 “所以我们缩小了这个人群的范围，只是因为我们觉得这是最有力的，既具有科学原理，又具有最大的治疗效果，可以用来克服数据源的一些限制。”

该批准基于对该领域已发表文献（包括患者病例报告）的系统审查，但不是随机对照临床试验。这位官员承认系统评价可能存在偏差，但强调治疗效果如此之大，以至于超过了这些担忧。

官员们补充说，FDA 正在鼓励现有的亚叶酸制造商增加产量，以满足对该药物的更高需求。虽然葛兰素史克最初从 1983 年到 1997 年销售该药物，但该公司在 9 月份表示，没有计划自行重新推出和生产该产品。

FDA 药物评价与研究中心代理主任 Tracy Beth Hoeg 博士在周二的一份新闻稿中表示，此次批准表明 FDA 致力于“快速确定针对极其罕见疾病的有效治疗方法，同时保持相同的批准证据标准”。