Ben Sasse 重点关注用于治疗胰腺癌的 daraxonrasib

革命药物 可能正处于突破的边缘。

该公司预计很快将公布其实验药物的三期试验结果，该药物可能成为胰腺癌（主要癌症中最致命的一种）的第一个靶向治疗药物。只有 13% 的胰腺癌患者在诊断后能活五年，尽管免疫疗法等新药物的出现使其他癌症的前景有所改善，但这一数字并没有太大变化。新疗法的可能性使 RevMed 的股价比去年上涨了近 185%，并使其成为主要收购目标。

加拿大皇家银行资本市场分析师列昂尼德·蒂马舍夫表示：“这非常重要。” “医生称这可能是胰腺癌有史以来最大的突破。”

RevMed 本周成为人们关注的焦点，前参议员 Ben Sasse 告诉《纽约时报》，他正在服用该公司的药物 daraxonrasib。萨斯去年年底宣布，他被诊断出患有第四期胰腺癌，只剩下三到四个月的生命。

萨斯告诉《泰晤士报》，自开始治疗以来，他的肿瘤缩小了 76%，但他称这是一种“令人讨厌的药物”，会导致皮疹等“疯狂”副作用。萨斯血迹斑斑、脱皮的脸促使采访者告诉萨斯他看起来“很糟糕”。

RevMed 的每日药丸广泛针对 RAS 突变，这种突变会促进肿瘤生长，并在约 90% 的胰腺癌病例中发现。 Timashev 将 RevMed 的药物描述为直击癌症的核心。

这既是好处也是责任。 RAS蛋白遍布全身，尤其是皮肤中。 RevMed 的药物无法区分突变版本和正常版本，会产生像萨斯所经历的那样令人不快的副作用。

RevMed 在一份声明中表示，大多数皮疹病例都是低度的，没有患者因此停止治疗。该公司补充说，临床试验研究人员曾有过关于皮疹伴出血的报道，但被认为并不常见。

首席执行官 Mark Goldsmith 表示，早期 RevMed 甚至不确定人们是否能够耐受 daraxonrasib，因为它对所有不同形式的 RAS 具有广泛的活性。该公司从“非常非常低的剂量”开始，然后逐渐升级。

“我们对每一次升级都感到担忧，”他说。 “每次团队说我们要增加剂量时，坐在会议室里的我们中的资深人士都会抱着头思考，‘就这样吗？我们能走得更高吗？’”

戈德史密斯说，该公司的科学家预测，在 80 毫克剂量下，肿瘤将开始缩小。

“他们已经通过科学预测了这一点，而这正是发生的事情，”他说。 “我们看到第一位患者的肿瘤缩小了，我们说，‘哇，我们的团队非常棒。他们知道如何预测这些东西。’”

但证明该药物可以缩小肿瘤可能不足以获得美国食品和药物管理局的批准。戈德史密斯表示，该机构在私下和公开场合都明确表示，RevMed 需要证明 daraxonrasib 可以让人们活得更久，这在医学界被称为证明对总体生存的益处。

这种益处的大小可能会对药物的使用范围以及公司股票对其后期数据的反应产生重大影响。 RevMed 预计将在本季度分享一项 3 期试验的数据，该试验针对癌症已扩散且已尝试过另一种治疗的患者，研究其药物与化疗的比较。

加拿大皇家银行资本市场分析师在周五给客户的一份报告中列出了他们的基本情况，预测如果 RevMed 的药物显示出超过 13 个月的总体生存获益，并且与化疗相比，死亡风险降低一半，那么该股将上涨 25% 至 40%。 Timashev 表示，该药物未能通过第三阶段试验将是“令人难以置信的失望”，他认为这种结果不太可能出现。他认为，一个更可能的风险是该药物无法带来投资者预期的好处。

RevMed 股价最近飙升的部分原因是该公司将被收购的猜测，据报道默克公司正在考虑今年早些时候的一项交易。

戈德史密斯表示，RevMed 不太关注“外部噪音”，而是专注于建设公司。

“我们确实知道制药公司对我们所做的事情非常感兴趣，”他说。 “他们要么试图复制它，要么试图获取它。这种事情会发生在我们周围。有时会有谣言。我们能说什么？我们并没有真正关注如何将公司交到其他人手中？我们关注的是如何发挥最大作用？”