再生元正在权衡罕见听力损失基因疗法的海外价格

再生元制药公司 Regeneron 首席执行官伦纳德·施莱弗 (Leonard Schleifer) 周五向 CNBC 表示，该公司将在美国免费提供新批准的针对罕见遗传性听力损失的基因疗法。该公司尚未决定在其他国家收取多少费用。

施莱弗在接受 CNBC 的贝基·奎克采访时表示：“我们尚未确定价格，但他们应该在美国境外支付公平的份额。” “在美国，我们免费赠送它。”

再生元周四宣布，将在美国免费提供该疗法，同时与特朗普政府就药品定价达成更大规模的协议。唐纳德·特朗普总统多年来一直认为，美国人比其他富裕国家为药品支付更多费用，这是不公平的，因此正在补贴创新。

Regeneron 的基因疗法 Otarmeni 治疗一种罕见疾病，这种疾病中，有缺陷的 OTOF 基因限制了在耳朵中传输声音信号的蛋白质的产生。奥塔梅尼提供了该基因的工作副本。在一项临床试验中，接受基因治疗的 20 人中有 16 人（即 80%）的听力得到了改善。

据估计，美国每年大约有 50 名婴儿出生时患有这种疾病。由于这种情况非常罕见，基因疗法预计不会给再生元带来经济上的好处。 Piper Sandler 分析师估计峰值销售额为 1.3 亿美元。

施莱弗说，再生元决定在美国免费提供这种治疗，“以展示我们是谁。”

该治疗方法是根据美国食品和药物管理局新创建的国家优先券计划获得批准的，该计划旨在加快对符合美国国家卫生优先事项的药物的审查。

基因疗法可能花费数百万美元，而欧洲国家过去一直对价格标签犹豫不决。