北卡罗来纳州三角研究园，2024 年 9 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst (NASDAQ:) Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) 今天宣布展示六张海报，包括来自 APeX-N 试验的第一个中期真实证据，以及强调共享决策 (SDM) 的价值的新数据。医疗保健提供者 (HCP) 和他们的遗传性血管性水肿 (HAE) 患者之间为提供最佳患者结果而进行的合作。
该公司将于 2024 年 9 月 5 日至 6 日在柏林举行的第七届缓激肽研讨会上展示这些海报。
- APeX-N 中期结果：欧洲口服 berotralstat 用于 HAE 预防
- 医护人员和患者的观点：HAE 长期预防和共同决策
- HAE 中雄激素使用的不良健康后果和前景
- 评估遗传性血管性水肿患者对贝罗曲司他的依从性
- 贝罗曲司他长期预防 HAE 的耐受性和有效性
- 贝罗曲司他治疗 C1 抑制剂正常的 HAE 的有效性和安全性
APeX-N 中期业绩
APeX-N 是一项欧洲多中心观察性研究，旨在评估 150 毫克贝罗曲司他常规临床使用中的安全性（主要目标）、有效性和生活质量（次要目标）。本次中期分析包括来自英国、法国、德国和瑞典的 56 名患者。
12.5% 的患者报告了非严重的胃肠道不良事件。7% (n=4) 的患者停止治疗（三人因反应不满意，一人参加临床试验）。一名患者发生了严重的 HAE 发作，但仍继续接受治疗。
皇家自由伦敦 NHS 基金会的顾问免疫学家 Sorena Kiani 博士表示，来自欧洲 APeX-N 的这些初步数据强化并紧密复制了 berotralstat 作为 HAE 首个口服预防措施的临床试验和真实世界证据。
医护人员和患者的观点：HAE 长期预防和共同决策
这项在德国进行的研究探讨了 HAE 管理中 HCP 和患者之间的动态关系，确定了 SDM 的障碍以及改进策略。十名 HCP 参加了 60 分钟的访谈和模拟患者咨询。八名 HAE 患者参加了 30 分钟的访谈。然后，参与者召开了结构化的焦点小组讨论他们的发现。
参与者认为需要增强 HCP 对患者观点的认识、开展更全面的 HCP 与患者对话并加强有关 HAE 治疗管理的教育。
德国法兰克福大学医院儿童和青少年科的 Emel Aygören-Pürsün 博士表示，这项研究的结果支持需要进一步深入了解以制定未来指导和 HAE 管理策略，以促进成功的共同决策并改善患者的生活质量。
关于 ORLADEYO ® （贝罗曲司他）
ORLADEYO ® (berotralstat) 是首个也是唯一一个专门用于预防成人和 12 岁以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的口服治疗药物。每天服用一粒 ORLADEYO 胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防 HAE 发作。
美国适应症和重要安全信息
适应症
ORLADEYO®（berotralstat）是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和 12 岁及以上的儿科患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。
使用限制
ORLADEYO 治疗急性 HAE 发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO 不应用于治疗急性 HAE 发作。由于可能延长 QT 间期，因此不建议增加 ORLADEYO 剂量或每日一次超过 150 毫克的剂量。
重要安全信息
当剂量高于推荐的每日一次 150 毫克剂量时，QT 间期延长会增加，并且具有浓度依赖性。
接受ORLADEYO治疗的患者最常见的不良反应（‰¥10%且高于安慰剂）是腹痛，呕吐，腹泻，背痛和胃食管反流病。
对于中度或重度肝功能不全（Child-Pugh B 或 C）的患者，建议减量至 110 毫克，每天一次与食物一起口服。
Berotralstat 是 P-糖蛋白 (P-gp) 和乳腺癌抗性蛋白的底物。P-gp 诱导剂（例如利福平、圣约翰草）可能会降低 Berotralstat 血浆浓度，从而降低 ORLADEYO 的疗效。不建议将 P-gp 诱导剂与 ORLADEYO 一起使用。
150 毫克剂量的 ORLADEYO 是 CYP2D6 和 CYP3A4 的中度抑制剂。对于治疗指数较窄且主要由 CYP2D6 或 CYP3A4 代谢的伴随药物，建议进行适当的监测和剂量滴定。300 毫克剂量的 ORLADEYO 是 P-gp 抑制剂。与 ORLADEYO 共同给药时，建议对 P-gp 底物（例如地高辛）进行适当的监测和剂量滴定。
ORLADEYO 在儿科患者中的安全性和有效性
没有足够的数据来告知在怀孕期间使用 ORLADEYO 的药物相关风险。没有关于贝罗曲司他是否出现在人乳中、其对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。
如需报告疑似不良反应，请联系 BioCryst 制药公司 Inc. 电话：1-833-633-2279 或 FDA 电话：1-800-FDA-1088 或¯www.fda.gov/medwatch。
请参阅全文 处方信息。
关于 BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals 是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导疾病和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst 利用其在结构引导药物设计方面的专业知识，开发同类首创或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法，以治疗难以治疗的疾病。BioCryst 已将首个口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂 ORLADEYO® (berotralstat) 商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法。如需了解更多信息，请访问 www.biocryst.com 或在 LinkedIn 上关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关 BioCryst 对 ORLADEYO 的计划和期望的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们当前对未来事件的看法，基于假设，并受风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。可能影响本文所含前瞻性陈述的一些因素包括：BioCryst 成功实施或维持其 ORLADEYO 商业化计划的能力，该计划可能比计划花费更长的时间或更高的成本；ORLADEYO 的商业可行性，包括其获得持续市场认可的能力； FDA 或其他适用的监管机构可能会要求对产品和候选产品进行超出计划研究的额外研究，可能不提供监管批准，从而导致计划的临床试验延迟，可能对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可能对候选产品实施临床暂停，或者可能保留、延迟或撤回对产品和候选产品的市场批准；BioCryst 成功管理其增长和有效竞争的能力；以及与 BioCryst 业务国际扩张相关的风险。请参阅 BioCryst 定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是 BioCryst 最新的 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告，这些文件确定了可能导致实际结果与 BioCryst 前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素。
BCRXW
联系方式：
约翰·布鲁斯
+1 919 859 7910
[email protected]
妮娅姆·莱昂斯
+353 87 639 7083
[email protected]
来源：BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
关键词：
