拉斐尔·亨里克（Rafael Henrique）| SOPA图像| AP
美国卫生监管机构允许研究 火箭药 基因疗法恢复，在患者死后停止不到三个月后。
该制药商的股票在周三的早晨交易中飙升了30％以上。
Rocket的中期试验测试了其实验疗法RP-A501，用于一种称为Danon病的遗传疾病，在患者死于罕见并发症后，食品和药物管理局于5月停止了。
该公司周三表示，FDA取消了其在试验中的临床持有，并通过修订的预处理制度和较低剂量的基因治疗恢复。
Rocket表示，它将停止对抑制C3蛋白的药物的预防用途，该药物是免疫系统的一部分，作为治疗前制度的一部分。
在五月试验中死亡的患者是受到C3抑制剂的两名患者。该患者患有毛细血管泄漏综合征，可能导致器官衰竭。
在新试验中，预计三名患者至少相隔四个星期，将接受较低剂量的治疗。 Rocket说，调整后的剂量是根据早期研究的数据提出的，该研究显示出更好的安全性。
与女性更严重影响男性的Danon病会导致心脏肌肉损伤和进行性肌肉无力。美国国立卫生研究院称，目前，美国目前只有不到1,000人患有这种情况。
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