Alpha1基金会第7届全球研究会议和第10次患者国会上提供了Alpha1抗胰蛋白酶缺乏症AATD中Beam302的其他数据

新数据表明，在60 mg队列中，在Beam-302治疗后第28天，校正后的M-AAT的比例达到了循环中AAT总AAT的91％（n = 3）在60 mg队列中观察到的第28天的突变体Z-AAT中平均降低79％（n = 3）第四个队列评估了75 mg…