Taysha Gene Therapies 将在 ASGCT 2026 年会上展示新的临床前数据，支持 TSHA-102 治疗 Rett 综合征的构建设计
体外数据证明与单链 AAV9 (ssAAV9) 相比，自我互补的 AAV9 (scAAV9) 使 MeCP2 蛋白表达高出约 30 倍，支持通过腰椎 IT 管理有效地将 TSHA-102 递送至 CNS 的能力MiniMeCP2 在功能上与全长 MeCP2 相当跨越分子和生化功能，两种蛋白质在神经元细胞中表现出可比较的稳定表达数据进一步验证了…