Relief Therapeutics 报告 RLF-OD032 的新研究结果并申请临时专利

Relief Therapeutics 报告 RLF-OD032 的新研究结果并申请临时专利

新研究结果表明 RLF-OD032 在禁食状态下的吸收优于 KUVAN^®，有可能实现灵活的剂量选择

日内瓦（2024 年 10 月 25 日）– RELIEF THERAPEUTICS Holding SA（六号：RLF，OTCQB：RLFTF，RLFTY）（Relief 或公司）是一家致力于为特定专科、未满足和罕见疾病提供创新治疗方案的生物制药公司，今天宣布了 RLF 的新的积极临床研究结果-OD032 并在美国提交临时专利申请。这些专利基于这些新发现，涵盖了 Relief 的研究药物 RLF-OD032 的额外权利要求，RLF-OD032 是一种高度浓缩的新型沙丙蝶呤二盐酸盐液体制剂，用于治疗苯丙酮尿症 (PKU)。

在提交专利申请之前，最近宣布完成了一项试点、概念验证、四向交叉研究，该研究评估了 RLF-OD032 的药代动力学特征及其在禁食和进食条件下的吸收。该公司之前报道称，RLF-OD032在不喝水的喂养条件下给药时，达到了与参考产品（KUVAN）相似的沙丙蝶呤二盐酸盐的峰值和总暴露量。^® 粉末）用水服用。

今天，Relief 宣布了该研究的其他积极和意想不到的结果，这些结果构成了这些新专利申请的基础。具体而言，与在进食条件下用水施用的参比产品相比，在禁食状态下不用水施用RLF-OD032导致沙丙蝶呤二盐酸盐的吸收更大。相比之下，KUVAN 在空腹状态下与水一起服用时吸收较差，正如 KUVAN 的完整处方信息中所报告的那样，该信息建议 PKU 患者仅在进餐时与大量的水一起服用该产品。

这些研究结果表明，RLF-OD032 可以为 PKU 患者提供新的给药选择，在无需食物和水的情况下提供更大的给药灵活性。这可以提高患者的便利性和依从性，使他们能够随时服药，甚至在旅途中也是如此。

美国临时专利申请加强了 RLF-OD032 的知识产权，并补充了公司现有的专利资产。 Relief 正在评估这些发现的开发和监管影响，继续通过临床开发推进 RLF-OD032，目标是在 2025 年第三季度在美国提交 505(b)(2) NDA。

关于RLF-OD032
RLF-OD032 是一种创新的、即用型、便携式、高浓度的口服沙丙蝶呤液体悬浮液制剂，旨在降低成人和儿童 PKU 患者的血液苯丙氨酸水平。与现有配方相比，它显着减少了所需的药物量，从而提供了对患者更加友好的解决方案。这一进步旨在提高依从性，特别是儿科患者的依从性，他们经常与现有沙丙蝶呤治疗相关的大容量药物而苦苦挣扎。如果获得批准，RLF-OD032将是第一个也是唯一一个便携式、即用型沙丙蝶呤二盐酸盐液体制剂。

关于苯丙酮尿症
苯丙酮尿症 (PKU) 是一种遗传性疾病，由分解苯丙氨酸 (Phe) 所需的酶缺乏引起，食用含有蛋白质或阿斯巴甜的食物会导致 Phe 中毒。 PKU 患者缺乏代谢苯丙氨酸的能力，而苯丙氨酸存在于许多食物中。如果不进行治疗，PKU 可能会导致严重的神经和发育问题。标准治疗包括终身限制苯丙氨酸饮食，辅以基于氨基酸、不含苯丙氨酸的医疗食品，以防止蛋白质缺乏并优化代谢控制。然而，这种饮食具有严格的限制性，常常会给社交互动造成障碍，限制依从性并增加疾病管理不善的风险。沙丙蝶呤二盐酸盐是第一个被批准用于治疗 PKU 的药物，用于降低 Phe 血液水平并允许患者遵循较少限制的饮食。

关于救济
Relief 是一家商业阶段的生物制药公司，致力于推进治疗模式并提高疗效、安全性和便利性，以造福患有特定特殊疾病和罕见疾病的患者的生活。 Relief 的产品组合提供了均衡的营销组合、创收产品、专有的、全球专利的 TEHCLO™ 和 Physiomimic™ 平台技术以及有针对性的临床开发管道，该管道由专注于三个核心治疗领域的风险缓解资产组成：罕见皮肤病、罕见代谢病疾病和罕见的呼吸道疾病。此外，Relief 还通过许可和分销合作伙伴将多种遗留产品商业化。 Relief 总部位于日内瓦，在瑞士第六交易所上市，代码为 RLF，并在美国 OTCQB 上市，代码为 RLFTF 和 RLFTY。欲了解更多信息，请访问 www.relieftherapeutics.com。

接触:
RELIEF THERAPEUTICS 控股公司
杰里米·梅宁
首席财务官
contact@relieftherapeutics.com

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本新闻稿包含前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性，包括其实现公司、发展和商业目标的能力，以及可能导致 Relief 的实际结果、财务状况、业绩或成就与任何未来存在重大差异的其他因素此类前瞻性陈述明示或暗示的结果、业绩或成就。许多因素，包括 Relief 向瑞士第六交易所和美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的因素，可能会对 Relief 产生不利影响。 Relief 向 SEC 提交的文件副本可在 SEC EDGAR 数据库 www.sec.gov 上获取。 Relief 不承担更新本文所含信息的任何义务，这些信息仅代表截至目前的情况。

库万^® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 的注册商标。本新闻稿中使用该商标仅供参考，Relief 与 BioMarin Pharmaceutical Inc. 没有隶属关系、赞助或认可。所有对 KUVAN 的引用仅用于研究比较结果并不暗示公司之间有任何关系。