- 在约 9 个月的治疗期内，Bexicaserin 使可数运动性癫痫发作的总体中位发作次数减少了 57.7%
- 继续观察到良好的安全性和耐受性结果
- 数据将在意大利罗马举行的第 15 届欧洲癫痫大会上公布
- 预计明年初将发布完整的 12 个月 OLE 数据集
加州拉霍亚–(BUSINESS WIRE)–(美国商业资讯)–Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH) 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的新型变革性药物，该公司今天宣布了其正在进行的 52 周开放标签扩展 PACIFIC 研究的积极中期结果，该研究评估了贝西卡色林 (LP352) 对 12-65 岁患有发育性和癫痫性脑病 (DEE) 的参与者的效果。
我们很高兴看到 bexicaserin 在减少癫痫发作方面持续、持久地表现出效果，并且在广泛的 DEE 患者中表现出良好的安全性和耐受性。Longboard 首席医疗官 Randall Kaye 博士表示：“这些数据进一步证明了 bexicaserin 具有提供高度差异化和一流产品的潜力。”
鉴于 DEE 患者的巨大未满足需求，我们致力于快速推进贝西卡塞林的开发。Kaye 博士继续说道：“我们预计在明年年初完成 OLE 研究并过渡到我们的扩展访问计划后，提供参与者的 12 个月数据的全面分析。”在获得突破性治疗认定后，我们仍有望在今年晚些时候启动贝西卡塞林的全球 3 期计划。”
PACIFIC OLE研究中期分析：
PACIFIC OLE 研究是一项为期 52 周的 2 期开放标签长期安全性研究，研究对象为完成 PACIFIC 研究 (n=41) 的患有一系列 DEE 的参与者，包括 Dravet 综合征 (n=3)、Lennox-Gastaut 综合征 (n=20) 和 DEE 其他 (n=18)。研究目的是调查多剂量 bexicaserin 对患有 DEE 的参与者的安全性和耐受性，并分析 bexicaserin 对可数运动性癫痫发作和其他癫痫类型发作频率的影响。中期分析是在参与者达到 OLE 研究的大约 9 个月时进行的。
疗效结果总结：
在约 9 个月的治疗期内，OLE 研究参与者的可数运动性癫痫发作频率的中位变化与进入 PACIFIC 研究时的基线相比下降了 57.7%（n=40）。
可数运动性癫痫发作频率相对于基线的中位变化为：
- PACIFIC 研究中随机分配到贝西卡林治疗组的参与者下降了 58.2% (n=31)
- 在 PACIFIC 研究中随机分配到安慰剂组的参与者在 OLE 中转用贝西卡林后，剂量减少了 57.3% (n=9)
安全性和耐受性结果摘要：
在本研究中观察到持续良好的安全性和耐受性结果。100% 的 PACIFIC 研究完成者选择参加 OLE，92.7%（41 人中的 38 人）继续参加正在进行的开放标签研究。在约九个月的时间里，一名参与者因嗜睡不良事件 (AE) 而停止研究，两名参与者因撤回同意或其他原因（搬迁）而停止研究。整个组（n=41）中最常见的治疗性 AE 发生在 >5% 的参与者中，包括上呼吸道感染、COVID-19、肺炎、鼻窦炎、食欲不振、发热和体重下降。
关于太平洋研究和 OLE 研究
PACIFIC 研究是一项 1b/2a 期双盲安慰剂对照临床试验，旨在评估贝西卡瑟林 (LP352) 对美国和澳大利亚 34 个地点 52 名年龄在 12 至 65 岁之间患有 DEE 的参与者的安全性、耐受性、有效性和药代动力学。经过 5 周的筛选期和基线评估后，研究参与者在 15 天内开始剂量滴定，随后在 60 天的维持期内继续使用最高耐受剂量。维持期结束后，参与者剂量逐渐减少，符合条件的参与者有机会参加为期 52 周的开放标签扩展研究。
关于LONGBOARD PHARMACEUTICALS
Longboard Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗神经系统疾病的新型变革性药物。Longboard 正在努力推进一系列具有中枢作用的候选产品，这些产品旨在对特定的 G 蛋白偶联受体 (GPCR) 具有高度选择性。Longboard 的小分子候选产品基于 20 多年的 GPCR 研究。Longboard 计划将 bexicaserin (LP352) 推进到全球 3 期计划，这是一种口服的、具有中枢作用的 5-羟色胺 2C (5-HT2C) 受体超级激动剂，对 5-HT2B 和 5-HT2A 受体亚型没有观察到影响。FDA 已授予 bexicaserin 突破性疗法认定，用于治疗 2 岁及以上患者的发育性和癫痫性脑病 (DEE) 相关癫痫发作。今年早些时候，Longboard 报告了一项 1b/2a 期临床试验（PACIFIC 研究）的积极顶线数据，该试验评估了患有 DEE 的参与者的 bexicaserin。Longboard 还在评估 LP659，这是一种口服的、中枢作用的鞘氨醇-1-磷酸 (S1P) 受体亚型 1 和 5 调节剂，正在开发中，用于治疗罕见的神经炎症疾病。Longboard 最近在健康志愿者中完成了 LP659 的 1 期单次递增剂量 (SAD) 临床试验。
Bexicaserin 和 LP659 是研究化合物，尚未获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 或任何其他监管机构的上市批准。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述是前瞻性陈述，涉及许多风险和不确定性。在某些情况下，您可以通过诸如呈现、预期、重点、潜在、致力于、按计划、目标、努力、旨在、计划或这些词的否定、复数或其他时态、对未来日期或时间段的提及或其他类似语言来识别前瞻性陈述，它们可能包括但不限于有关以下内容的陈述：Longboard 的产品候选（包括其潜力和设计）、临床和临床前计划（包括临床试验的启动、临床试验数据以及参与者参加或完成研究）、计划、重点和工作。对于此类陈述，Longboard 声称受到 1995 年《私人证券诉讼改革法》的保护。实际事件或结果可能与 Longboard 的预期存在重大差异。可能导致实际结果与 Longboard 前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异的因素包括但不限于以下因素：顶线或中期数据可能无法准确反映特定研究或试验的完整结果，最终数据可能与顶线或中期数据存在重大差异；PACIFIC 研究参与者的诊断截至筛选时为止，可能会发生变化；临床试验和其他研究的结果可能有不同的解释，可能无法预测未来的结果；与 Longboard 有限的运营历史、财务状况和额外资本需求相关的风险；Longboard 需要额外的管理和财务资源来推进其所有项目，而您和其他人可能不同意 Longboard 分配其资源的方式；与 Longboard 产品候选物的开发和商业化相关的风险；Longboard 的产品候选物正处于漫长的研究和开发过程的早期到中期阶段，研究、开发和监管审查的时间、方式和结果尚不确定，Longboard 的产品候选物可能不会在研究或开发方面取得进展或被批准上市；突破性疗法认定的标准与药物批准的标准不同，支持突破性疗法认定的临床证据是初步的，并不是所有被认定为突破性疗法的药物最终都会被证明比现有疗法有实质性的改善；如果 FDA 确定后续数据不再支持突破性疗法认定，则可能随后决定撤销该认定；招募 Longboard 正在进行和计划进行的临床试验的参与者竞争激烈且具有挑战性；与意外或不利的新数据相关的风险；非临床和临床数据大量且详细，监管机构可能对数据的重要性做出不同的解释或权衡，并得出与 Longboard 或其他公司不同的结论，在批准之前或之后要求提供更多信息、提出额外建议或更改其指导或要求；宏观经济事件及其对 Longboard 的临床试验和运营、Longboard 的供应商、合作伙伴、合作者和被许可人的运营以及资本市场的影响；与依赖许可或合作安排相关的风险；与 Longboard 对第三方的依赖相关的其他风险；竞争；产品责任或其他诉讼或与他人的分歧；政府和第三方付款人的行动，包括与报销和定价有关的行动；与监管合规相关的风险；以及与 Longboard 和第三方知识产权相关的风险。可能导致实际结果与 Longboard 前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的其他因素在 Longboard 提交给美国证券交易委员会 (SEC) 的文件中披露。这些前瞻性陈述代表 Longboard 在本新闻稿发布时的判断。除适用法律可能要求外，Longboard 不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。
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公司联系方式：
梅根·E·奈特
副总裁、投资者关系主管
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消息来源：Longboard Pharmaceuticals, Inc.
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