宾夕法尼亚州埃克斯顿，2024 年 10 月 14 日（环球通讯社）——血友病是一种损害血液凝固的遗传性疾病，影响着全世界成千上万的人。在突破性疗法和向个性化医疗转变的推动下，治疗领域正在迅速发展。 Spherix Global Insights 最近的研究强调了这些发展，探索了新基因疗法的到来以及上周辉瑞 Hympavzi 的批准的市场动态。
今年夏天，Spherix Global Insights 与 50 名美国血液学家进行了研究，这是最近发表的研究的一部分 Market Dynamix™：血友病 服务，揭示血友病 A 和 B 市场的当前动态和未来前景。该研究的结果表明，血液学家认为甲型和乙型血友病是最具挑战性的疾病，估计有三分之一的患者没有得到最佳护理。
对于 A 型血友病，许多血液学家报告了过去一年患者管理方面的变化，其中最引人注目的是 Hemlibra 和 Altuviiio 的使用增加。目前的市场动态表明 Hemlibra 占据主导地位，处方者的满意度很高。该疗法预计在未来六个月内使用量将持续增长，显着优于传统的因子 VIII 疗法，并巩固其作为血友病 A 治疗首选的地位。
随着目前 Hemlibra 的使用不断增长，Altuiiio 于 2023 年初获得批准，正迅速成为 A 型血友病患者的另一种关键治疗选择。虽然目前的满意度略低于 Hemlibra，但 Altuviiio 明显超过了所有类型的因子 VIII 产品的满意度，医生预计其使用将继续增长。正如一位血液学家分享的那样， “我最近开始使用 Altuviiio。我喜欢每周给药一次。我喜欢低出血率。我喜欢他们的患者支持计划。我认为在我使用过的所有因素中，包括 Hemlibra，Altuiiio 是最好的。”
尽管 Roctavian (BioMarin) 于 2023 年获得了治疗 A 型血友病的批准，但处方医生接受基因疗法的速度明显缓慢。有几个因素阻碍了采用，其中包括患者资格和处方者舒适感有限。此外，患者缺乏兴趣、对高成本的担忧，以及对治疗作用机制的犹豫、数据不足和安全性，导致了谨慎的态度。
相比之下，Spherix 还探索了基因治疗对 B 型血友病患者的潜力，这些患者的处方者情绪似乎更有利。由于因子疗法历来是这些患者的护理标准和唯一选择，因此医生似乎更愿意考虑甚至推荐患者使用 CSL Behring 的 Hemgenix 或辉瑞最近批准的 Beqvez。尽管血液学家承认基因疗法的采用是渐进的，但几乎所有人都相信它最终将改变 B 型血友病患者的治疗模式。
Spherix 正在通过其监控 Beqvez 的发布 启动 Dynamix™：Beqvez 系列，该系列于 6 月开始为期 18 个月的季度跟踪。见解包括医生意识、预期患者候选资格以及对访问的看法。尽管超过一半的医生认为基因疗法的潜在益处超过了长期风险，但对成本的担忧仍然是广泛采用的重大障碍。
随着辉瑞公司的 Hympavzi（marstacimab）于 2024 年 10 月 11 日获得批准，血友病 A 和 B 治疗的未来可能会继续改变。Hympavzi 被批准用于 12 岁及以上患有无 VIII 因子的 A 型血友病（先天性 VIII 因子缺乏症）患者抑制剂，或无因子 IX 抑制剂的血友病 B（先天性因子 IX 缺乏症）。
作为最近 Spherix 报告的一部分，血液学家的预先批准情绪表明，这一新的补充对于 B 型血友病患者特别有意义，因为因子治疗传统上一直是 B 型血友病患者的护理标准。值得注意的是，作为调查的一部分，对 marstacimab 信息的反应凸显了对其每周一次皮下注射的兴趣。正如一位血液学家所说， “我对自动注射器（marstacimab）非常感兴趣。我认为从易于给药的角度来看，减少给药频率，如果它确实在安全性和有效性方面成立的话。我认为这绝对是向前迈出的一步，可以满足 B 型血友病患者未满足的需求。”
Spherix 将通过以下方式跟踪 Hympavzi 在商业上市前 18 个月对两个血友病市场的影响： 启动 Dynamix™ 服务。随着该行业朝着提高疗效和患者体验的方向发展，它正处于血友病管理新时代的边缘。 Spherix 仍然致力于提供独立的最新数据，帮助医疗保健提供者应对不断变化的血友病治疗领域。
市场动态™ 是一项独立服务，提供预计在未来三到五年内经历范式转变的市场分析。见解突出了市场规模、当前的治疗方法、未满足的需求以及专家对管道代理商可能造成的干扰的意见。
启动 Dynamix™ 是一项独立服务，在上市前 18 个月内每月对新推出的产品进行基准测试，并通过每季度深入研究促销活动、使用障碍以及倾向于推出品牌的患者类型来加强该服务。
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