试验中的中度阿尔茨海默氏病（AD）患者每次治疗以60亿个细胞的剂量接受了最高剂量的troculeucel。
经过12个月的治疗，两名完成17剂剂量的患者在短短3个月内从中度到温和广告提高了。一名患者以提高的分数稳定，而另一名患者继续表现出持续的改善。
troculeucel的临床发育正在进行中，并将在研究的随机，安慰剂对照的2a一部分中进行安全性和功效。
2025年4月7日，加利福尼亚州圣安娜（Globe Newswire） – Nkgen Biotech，Inc。（OTC：NKGN）（“ Nkgen”或“ Nkgen”或“ Company”），这是一家临床阶段的生物技术公司1/2A试验在阿尔茨海默氏症国际和帕金森氏症疾病和相关神经系统疾病（AD/PD™2025）的国际大会上，对中度AD的患者进行了冷冻保存扩展的自体NK细胞疗法。
Dr. Paul Y. Song, Chairman and Chief Executive Officer of NKGen Biotech, delivered an oral presentation to conference attendees which was focused on the six and twelve-month cognitive and biomarker results from the Phase 1 cohort of the Phase 1/2a clinical trial for troculeucel NK cell therapy in moderate Alzheimer's disease (NCT06189963).
演示文稿的亮点：
- 在6 x 10的剂量静脉内给予troculeucel9 三名中度AD患者（中位临床痴呆评级）的细胞 – 盒子总和（CDR-SB）得分为11）。
- 主要终点是安全性，每位患者首次剂量后进行了21天的监测。
- 患者每三周接受一次治疗。两名患者完成了17剂，而一名患者完成了10剂。
- 使用认知量表CDR-SB，迷你心理状态检查（MMSE），日常生活量表（ADCS-ADL-SEVERE）和阿尔茨海默氏病评估评估量表认知（ADAS-COG-11）测量初步疗效，其计算出的阿尔茨海默氏病综合得分（ADCOMECOSETS（ADCOME）（ADAS-COG-11）。
- 次要终点包括CSF中蛋白质骨料和神经炎症生物标志物水平的变化，在6和12个月时血液中的血液中的水平变化。
- 最多12个月的治疗后，剂量为6 x 109 每三周细胞，三名患者没有药物相关的不良反应。
- 在3个月时，对这三名患者的初步疗效分析表现出在CDR-SB和ADCOM上的认知评分稳定或提高。三名患者中的两名在所有认知量表和ADCOM得分上都提高了，并将其AD阶段从中度降低到轻度（基于CDR-SB得分）。
- 在6个月时，所有三名患者均在CDR-SB，ADAS-COG-11和ADCOM上进行稳定/改进，其中三名患者中有两名在所有认知量表和ADCOMS评分上都稳定/改善。
- 在12个月的时间里，两名完成17剂的患者继续显示稳定或改善的CDR-SB，ADAS-COG-11，ADCS-ADL-CEVERE和ADCOMS评分，一名患者的CDR-SB为4.5（考虑到轻度认知障碍（MCI）和轻度AD之间的截止值为4.5。虽然最初的队列由三名患者组成，但第三名患者在到达12个月之前就退出了试验。这种戒断与任何不良影响或与药物有关的问题无关。
- 在6个月时，所有三名患者在CSF和血浆中均表现出神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的水平降低，而在12个月中，研究中的其余两名患者继续显示血浆中的水平降低。
- 在12个月时，两名患者的CSF和血浆淀粉样蛋白β（Aβ）42/40的比例提高了，而CSF P-TAU 181和P-TAU 217水平保持相对稳定。
- 在接受中度AD患者的最高剂量的troculeucel耐受性良好，在2/3例治疗后，有2/3例患者在治疗后显示出临床改善。在12个月的研究期结束之前，认知评分继续显示出稳定性或改善。将评估troculeucel在研究的随机，安慰剂对照的2a一部分中的安全性和功效。
“在我们先前的概念证明第1阶段剂量升级试验（NCT04678453）中，我们能够证明troculeucel的容忍度很好，并且似乎跨越了血脑屏障，以改善CSF的淀粉样蛋白糖浆，P-TAU和Alpha-syncynuclein蛋白质，” Paul Y. Song，Mdecemor，Md eavie Man and nark of Paul Y. y. y.'' “尽管有2/3的患者接受了优选剂量，但在治疗11周后，有90％的患者具有稳定或改善的认知功能（ADCOM）（4剂）。”
Song博士继续说：“在这项新的1/2A试验中，我们仅对中度阶段患者进行治疗，最高剂量为6 x 109 每三周给出一个细胞，持续一年。我们再次很高兴看到没有与药物相关的不良事件，更重要的是使用CDR-SB和ADCOMS分数100％稳定或改善认知功能。实际上，以我们最高剂量治疗的前三名患者中有两名从中度到轻度疾病中有所改善，其中包括一名从CDR-SB基线评分11至4.5的患者。由于其他人已证明GFAP是非常强大的独立生物标志物，这与痴呆症的严重程度和进展很好地相关，因此我们观察到CSF和血浆中GFAP的减少似乎与患者的认知改善相关。我们还发现Aβ42/40的水平有所改善。当我们开始迅速参加双盲随机2A期试验中，我们希望在短短6个月内看到治疗组和安慰剂组之间的认知和生物标志物差异很大。我们非常兴奋，troculeucel继续保持良好的耐受性，并显示出令人鼓舞的疾病改变活性。”
会议结束后，演示文稿的副本将添加到公司网站的科学出版物页面。
关于troculeucel
troculeucel是一种基于细胞的新型，特异性的，体内扩展的自体NK细胞免疫治疗药物候选者。 Nkgen正在开发troculeucel，用于治疗神经退行性疾病和广泛的癌症。 Troculeucel是世界卫生组织（“ Who”）分配的SNK01的国际非专有名称（“ Inn”）。 WHO Inn的批准Troculeucel为SNK01建立了普遍认可的非专有药物名称，并标志着Nkgen将这种疗法推向市场的重要一步。
关于Nkgen Biotech
NKGEN是一家临床阶段生物技术公司，专注于创新自体和同种异体NK细胞疗法的开发和商业化。 Nkgen总部位于美国加利福尼亚州圣安娜。有关更多信息，请访问www.nkgenbiotech.com。
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