Tempest从欧洲药品局接受欧洲药物局的孤儿药物，用于治疗HCC患者

• EMA孤儿名称（ODD）建立在美国食品药品监督管理局（FDA）奇数和快速轨道名称上，强调了对新治疗选择的迫切需求
• 在一线HCC中全球随机阶段1b/2研究的强劲积极结果之后，授予了多个监管指定，这在多个研究终点范围内证明了Amezalpat组合疗法的卓越结果，包括与单独的护理标准相比，包括整个人群和关键亚种群的整体生存率

加利福尼亚州布里斯班，2025年6月5日（Globe Newswire） – Tempest Therapeutics，Inc。（NASDAQ：TPST），这是一家临床阶段的生物技术公司¹ 有针对性和免疫介导的治疗药物可以与癌症作斗争，今天宣布，欧洲药品局（EMA）已将孤儿药物名称（ODD）授予Amezalpat（TPST-1120），这是一种口服，小分子，选择性PPAR⍺拮抗剂，用于治疗肝细胞脑癌（HCC）患者的治疗患者。

Tempest总裁兼首席执行官Stephen Brady说：“我们非常高兴从EMA获得孤儿药物名称，这是基于我们已经从FDA获得的监管支持的势头。” “这些名称反映了肝癌的显着未满足需求，并增强了我们对阿米扎尔帕特潜力对受这种毁灭性疾病影响的患者和家庭产生有意义差异的潜力的信念。”

该公司今年早些时候宣布，FDA已向Amezalpat授予了奇数和快速指定名称（FTD），以治疗HCC患者。这三个名称遵循来自多个关键研究功效和安全端点的正面数据，该阶段1B/2期临床研究评估了Amezalpat，以及单独使用无效或转化或转移或转化的HCC患者的一线治疗患者，评估了Amezalpat以及Care Atezolizumab和Bevacizumab和bevacizumab和bevacizumab和bevacizumab和bevacizumab。随机比较的显着积极结果包括接受阿米扎尔帕特联合疗法的患者的危险比（HR）为0.65，中位总生存期（OS）的六个月改善。此外，在包括PD-L1阴性疾病在内的关键亚群中保留了接受Amezalpat的患者的生存益处，这与Amezalpat提出的直接靶向肿瘤细胞和患者免疫系统的作用机制是一致的。

关于肝细胞癌

HCC是一种侵略性癌症，死亡率上升，预计将成为2030年癌症死亡的第三大原因。² 每年，全世界有90万人被诊断出患有HCC。³ 东亚的发病率和死亡率最高，在欧洲和美国部分地区正在增加。⁴ 在美国，HCC代表了与癌症有关的死亡最快的原因。³

十分之九的HCC病例是由慢性肝病引起的，其中包括慢性丙型肝炎和C感染，非酒精性脂肪肝病（NAFLD），非酒精性脂肪性肝炎（NASH），与酒精相关的肝病（ALD）和肝硬化。⁵

即使在早期被诊断出，估计有70-80％的患有早期HCC经历疾病复发的患者。⁶ 早期复发与较差的预后和较短的生存有关。^5，7 肿瘤的大小，肿瘤数量和门静脉侵袭与复发风险增加有关。⁶

关于amezalpat

Amezalpat是一种口服的小分子，选择性PPAR⍺拮抗剂。数据表明，Amezalpat通过直接靶向肿瘤细胞并调节免疫抑制细胞和肿瘤微环境中的血管生成来治疗癌症。在一项全球随机阶段1b/2研究中，Amezalpat与Atezolizumab和bevacizumab结合使用一线HCC的一线患者中，Amezalpat ARM表现出多个研究终点的临床优势，包括与整个人群和关键子群中的总体生存，而与Atezolizumabizumab和bevacizizizizizizizizizizizabab相比。这些随机数据得到了在1期临床试验中观察到的其他积极结果，其中包括经过大量预处理的晚期实体瘤（包括肾细胞癌和胆管癌）的患者。

关于孤儿药

将孤儿称为旨在用于治疗，预防或诊断威胁生命或长期使人衰弱的疾病的疗法，这些疾病影响了欧盟中不超过10,000人（EU）（EU），并且没有令人满意的治疗。该处理还必须为受病情影响的人提供重大利益。 EMA孤儿的药物名称提供了一定的好处，包括在欧盟批准监管机构批准后有10年的市场排他性，监管费的减少和集中的欧盟批准过程。⁸

关于暴风雨治疗

Tempest Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，促进了多样化的小分子产物候选产品组合，其中包含靶向肿瘤的和/或免疫介导的机制，具有治疗广泛肿瘤的潜力。该公司的新计划从早期研究到一线癌症患者的随机全球研究的后期调查。 Tempest总部位于加利福尼亚州布里斯班。有关暴风雨的更多信息，请访问公司的网站 www.tempesttx.com。

投资者与媒体联系人：

西尔维亚·惠勒（Sylvia Wheeler）
驾驶室生活科学顾问
[email protected]

Aljanae Reynolds
驾驶室生活科学顾问
[email protected]

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¹ 如果获得FDA的批准
² Rahib，L。等。将癌症发病率和死亡预测到2030年：美国甲状腺，肝脏和胰腺癌的意外负担。 癌症。 74，2913-2921（2014）。
³ 世界卫生组织。肝癌概况。 Globocan。 2020年。可在：上次访问：2023年4月。
⁴ Llovet，JM，Kelley，RK，Villanueva，A。等。肝细胞癌。大自然评论疾病底漆。 2021，7（1），6。
⁵ 健康改善与差异办公室。肝病概况：2021年11月更新。可在：上次访问：2023年4月。
⁶ Hack SP，Spahn J，Chen M等。 Imbrave 050：治疗切除或消融后，Atezolizumab加上Atezolizumab加贝伐单抗的III期试验。未来的肿瘤学。 2020年5月； 16（15）：975-989。
⁷ Saito A，Toyoda H，Kobayashi M等。使用机器学习评估的数字病理图像切除后肝细胞癌早期复发的预测。现代病理。 2021。34，417-425。
⁸ 欧洲药品局，“孤儿”。