FORT WORTH, Texas, Oct. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Nacuity Pharmaceuticals, Inc., a clinical-stage biopharmaceutical company developing treatments for retinitis pigmentosa, cataracts and other diseases caused by oxidative stress, today announced that the US Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) to NPI-001 （N-乙酰半胱氨酸酰胺）片剂，NaCuity的专有，研究性色素性视网膜炎患者（RP）的治疗。
“突破性疗法指定代表了FDA的客观评估，即早期临床证据支持NPI-001片剂的潜力，可为一种严重令人眼花疾病的视网膜炎色素性疾病带来实质性治疗效果，” G. Michael Wall，Ph.D.，Nacuity Pharmaceuticals的高级副总裁兼首席科学官G. Michael Wall，博士。 “这种认可代表了敏捷的关键价值里程碑，并强调了我们致力于有效地促进NPI-001迈向后期发展的承诺。”
如果该药物旨在治疗严重或威胁生命的疾病或病情，药物可能会接受BTD，并且初步的临床证据表明，该药物对一个或多个临床上重要的终点的现有疗法可能会有所改善，例如在临床发育早期观察到的实质治疗效果。
除了先前授予NPI-001的快速指定的好处外，接受BTD的药物还可以获得有关FDA有效的药物开发和组织承诺的密集指导。
关于色素性视网膜炎
经常在儿童期或青春期诊断，色素性视网膜炎（RP）是一组异质的遗传性视网膜疾病，涉及50多个以上基因的近3100种不同突变（Daiger等，2013），导致渐进的夜晚和外围视力丧失。 RP通常会导致法律失明，在某些情况下是完全失明。 RP和相关疾病的形式包括Usher综合征，Leber先天性症和Bardet-Biedl综合征。根据基金会的抗击，估计有100,000人有RP。 RP没有FDA批准或标准处理。可用于RPE65突变的患者可用治疗基因疗法Voretrigene Neparvovec（Luxturna），这会影响RP患者的大约1-6％（Cross等，2022）。
大约NPI-001
NPI-001是一种专有的GMP级配方，用于开发N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）片剂，以靶向与诸如视网膜炎色素（RP）等疾病相关的氧化应激。临床前研究表明，NPI-001增强了人体最强大的内源性抗氧化剂的谷胱甘肽，以阻止化学侵袭性的氧分子破坏视网膜细胞（Wood等，2024）。 NPI-001被配制为稳定的平板电脑，容易让患者进行自我管理，并具有良好的制造工艺和方便的包装选项。除突破性疗法名称外，NPI-001还获得了快速轨道和孤儿药物为RP的治疗，后者在监管机构批准后为产品提供了7年的美国FDA调节专有性。
关于NaCitus Pharmaceuticals，Inc。
NACITUS Pharmaceuticals是涉及氧化应激的疾病和疾病的创新治疗方法的临床领导者。该公司强大的有针对性疗法旨在减轻氧化组织损伤，眼科疾病的驱动因素以及广泛的严重慢性病。 NaCuity在美国德克萨斯州，美国和澳大利亚的沃思堡进行了运营，以及广泛的管理和科学领域专业知识，以及基金会战斗失明的支持（及其风险投资部门RD基金（有关更多信息，请访问www.nacuity.com。
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