- 研究在所有剂量的 ponsegromab 测试中均达到了体重从基线变化的主要终点，与安慰剂相比，在 12 周时评估的最高剂量下平均体重增加 5.6%；ponsegromab 在所有剂量水平下均被认为是安全且耐受性良好的
- 在评估的最高剂量下，食欲和恶病质症状、身体活动和肌肉质量较基线有所改善
- 根据第 2 阶段的积极结果，注册研究将于 2025 年开始
纽约–(BUSINESS WIRE)–辉瑞公司 (NYSE: PFE) 今天宣布，其针对生长分化因子 15 (GDF-15) 的单克隆抗体 ponsegromab 的 2 期研究达到了其主要终点，即与安慰剂相比，在患有癌症恶病质和 GDF-15 水平升高的患者中，体重从基线的变化。恶病质是一种常见的、危及生命的消瘦疾病，可严重影响癌症患者的生活质量。ii,iii 结果将于今天作为最新突破的论文陈述 (LBA82) 在欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 2024 年大会上发表，并同时发表在 这 新英格兰医学杂志 （新英格兰医学杂志）。
恶病质是癌症患者的常见病症，与体重减轻、功能衰退以及最终的不良预后有关。杜克癌症研究所 George Barth Geller 研究教授兼首席研究员 Jeffrey Crawford 医学博士表示：“尽管患有恶病质的人很多，但我们没有可用的治疗方案来帮助患者。”这项研究表明，接受 Ponsegromab 治疗的患者体重、肌肉质量、生活质量和身体机能均有所改善。这些发现为我们的患者带来了希望，即突破性的靶向治疗可能即将到来。
这项 2 期研究纳入了 187 名患有非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌的受试者。Ponsegromab 在所有剂量下均表现出 12 周后体重显著增加：与安慰剂相比，100 毫克治疗组增加 2.02%（95% 置信区间 (CI)，-0.97 至 5.01%），200 毫克治疗组增加 3.48%（95% CI，0.54 至 6.42%），400 毫克治疗组增加 5.61%（95% CI，2.56 至 8.67%）。400 毫克治疗组在食欲和恶病质症状、身体活动和骨骼肌指数等多个方面均有改善。Ponsegromab 给药后未观察到具有临床意义的不良趋势。服用安慰剂的患者中 8.9% 出现了治疗相关不良事件，服用 ponsegromab.i 的患者中 7.7% 出现了治疗相关不良事件。
在内部发现和开发 辉瑞 辉瑞公司发现（纳斯达克股票代码：）和早期开发负责人 Charlotte Allerton 表示：“ponsegromab 代表了我们将深厚的科学专业知识转化为患者利益的能力。这些结果提供了强有力的证据，表明我们已经解锁了一种机制来阻断恶病质的关键驱动因素 GDF-15，该机制有可能影响患有癌症恶病质和其他危及生命的疾病的患者。我们期待着将该项目作为我们更广泛的心脏代谢产品组合的一部分来推进，以满足各种患者需求的体重管理。”
基于这些积极成果，辉瑞正在与监管机构讨论后期开发计划，目标是在 2025 年开始注册授权研究。Ponsegromab 还在针对心力衰竭 (HF) 和血清 GDF-15 浓度升高的患者 (NCT05492500) 进行 2 期研究。
关于癌症恶病质的 2 期试验
第 2 阶段研究 (NCT05546476) 的主要目标是评估 ponsegromab 对癌症（非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌）、恶病质和血清 GDF-15 浓度升高患者体重的影响（>1500 pg/mL）。次要和探索性终点目标包括以下测量：食欲和恶病质症状相对于基线的变化、身体活动的数字测量以及腰椎骨骼肌指数 (LSMI) 的变化。患者 (n=187) 每四周皮下接受一次 ponsegromab (100 mg、200 mg 或 400 mg) 或安慰剂，共 12 周。
关于 Cachexia
恶病质是一种复杂、致残且危及生命的代谢疾病，估计影响全球约 900 万人。ii 体重和肌肉损失等症状会降低患者耐受潜在慢性疾病（如癌症和心力衰竭）治疗的能力，并可能严重影响生活质量。ii,iii 在癌症中，恶病质会降低癌症治疗的疗效，并被认为导致存活率下降，并可能导致高达 30% 的癌症相关死亡。iv 尽管恶病质很严重，但目前尚无 FDA 批准的恶病质治疗方法。iii
关于Ponsegromab
Ponsegromab 是一种试验性单克隆抗体，旨在通过靶向 GDF-15 来治疗恶病质。之前在患有癌症恶病质的患者中进行的 1b 期数据证明了 Ponsegromab 的作用机制，观察到对未结合循环 GDF15 水平的强力抑制。结果显示出令人鼓舞的疗效信号，包括体重增加和患者报告结果令人鼓舞的改善。
关于辉瑞：改变患者生活的突破
在辉瑞，我们运用科学和全球资源为人们提供治疗方案，延长和显著改善他们的生活。我们努力在医疗保健产品的发现、开发和制造中设定质量、安全和价值标准，包括创新药物和疫苗。每天，辉瑞的同事们都在发达市场和新兴市场工作，以促进健康、预防、治疗和治愈，以应对我们这个时代最可怕的疾病。作为全球领先的创新生物制药公司之一，我们与医疗保健提供者、政府和当地社区合作，支持和扩大全球范围内获得可靠、负担得起的医疗保健的机会，这与我们的责任一致。175 年来，我们一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。我们会定期在我们的网站 www.Pfizer.com 上发布对投资者可能很重要的信息。此外，如需了解更多信息，请访问我们的网站 www.Pfizer.com 并在 X 上关注我们 @辉瑞 和 @辉瑞新闻、LinkedIn、YouTube 以及在 Facebook（纳斯达克股票代码：）上关注我们：Facebook.com/Pfizer。
披露通知
本新闻稿中包含的信息截至 2024 年 9 月 14 日。辉瑞不承担因新信息或未来事件或发展而更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述的义务。
本新闻稿包含有关 ponsegromab 的前瞻性信息，ponsegromab 是一种用于治疗恶病质的在研单克隆抗体，包括其潜在益处和后期开发规划，以及辉瑞的心脏代谢产品组合，这些信息涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述表达或暗示的结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于研究和开发固有的不确定性，包括达到预期的临床终点的能力、临床试验的开始和/或完成日期、监管提交日期、监管批准日期和/或发布日期，以及出现不利的新临床数据和对现有临床数据的进一步分析的可能性，包括来自 ponsegromab 在心力衰竭患者中开展的 2 期研究的结果；临床试验数据可能被监管机构做出不同的解释和评估；监管机构是否会对我们的临床研究设计和结果感到满意；是否以及何时可以在任何司法管辖区内针对 ponsegromab 或任何其他心脏代谢候选产品的任何潜在适应症提交药物申请；是否以及何时可以向监管机构批准可能针对 ponsegromab 或任何其他此类候选产品提交的任何此类申请，这将取决于多种因素，包括确定产品的收益是否超过其已知风险和确定产品的疗效，以及如果获得批准，ponsegromab 或任何其他此类候选产品是否将获得商业成功；监管机构做出的影响标签、制造工艺、安全和/或其他事项的决定，这些决定可能影响 ponsegromab 或任何其他此类候选产品的可用性或商业潜力；关于 COVID-19 对我们的业务、运营和财务结果的影响的不确定性；以及竞争发展。
有关风险和不确定性的进一步描述，可在辉瑞截至 2023 年 12 月 31 日财年的 10-K 表年度报告及其后续 10-Q 表报告中找到，包括其中题为“风险因素和前瞻性信息以及可能影响未来结果的因素”的章节，以及其后续 8-K 表报告，所有这些报告均已提交给美国证券交易委员会，可在 www.sec.gov 和 www.pfizer.com 上查阅。
_____
i Groarke J 等人。Ponsegromab 用于治疗癌症恶病质。 新英格兰医学杂志。2024 年 9 月 14 日访问。
ii 克利夫兰诊所。恶病质（消瘦综合征）。恶病质（消瘦综合征）：症状与治疗 (clevelandclinic.org)。2024 年 9 月 3 日访问。
iii Lisa Martin、Michael B. Sawyer，《癌症恶病质：新兴临床前证据和临床试验的途径》， JNCI：美国国家癌症研究所杂志，第 107 卷，第 12 期，2015 年 12 月，https://doi.org/10.1093/jnci/djv322
iv 美国国家癌症研究所。癌症恶病质：多年未有进展，但有望取得进展。治疗癌症恶病质：有望取得进展 – NCI。访问日期：2024 年 9 月 3 日。
查看 businesswire.com 上的源版本：
辉瑞公司：
媒体关系
+1 (212) 733-1226
[email protected]
投资者关系
+1 (212) 733-4848
邮箱：
来源：辉瑞公司（纽约证券交易所股票代码：）
关键词：
