克利夫兰 – Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：）是一家临床阶段的生物制药公司，今天宣布向美国食品和药物管理局 (FDA) 重新提交其 prademagene zamikeracel (pz-cel) 的生物制剂许可申请 (BLA)。研究性基因疗法旨在治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）。
该公司首席执行官 Vish Seshadri 表示相信，重新提交的内容能够满足 FDA 之前完整回复函中确定的所有项目，包括化学制造和控制 (CMC) 要求。此次重新提交是在 2024 年 8 月举行的 A 类会议之后进行的，Abeona 和 FDA 就重新提交的内容达成了一致。
FDA于2024年4月发布的完整回应函并未对pz-cel的临床疗效或安全性数据提出担忧，也不需要额外的临床试验来获得批准。 BLA 重新提交得到了关键 3 期 VIITAL™ 研究和 1/2a 期研究数据的支持。 Abeona 期望 FDA 在接受 BLA 重新提交后设定新的处方药使用者费用法案 (PDUFA) 目标行动日期。
Prademagene zamikeracel (pz-cel) 是一种针对 RDEB 开发的基于细胞的基因疗法，RDEB 是一种由 COL7A1 基因突变引起的罕见遗传性皮肤病。该疗法涉及使用患者自身经过基因校正的皮肤细胞来表达 VII 型胶原蛋白，这是将表皮与真皮结合所必需的。 Pz-cel 已获得 FDA 的多项认定，包括再生医学高级疗法和突破性疗法。
Abeona 的制造工厂为第三阶段试验生产 pz-cel，目前已准备好进行商业生产，等待 FDA 批准。该公司还拥有一系列基于 AAV 的眼科疾病基因疗法，并正在探索用于治疗一系列疾病的下一代 AAV 衣壳。
这篇新闻文章基于一份新闻稿，提供了 Abeona 为使其基因疗法 pz-cel 更接近批准并在 RDEB 患者中商业化而做出的努力的最新情况。
在最近的其他新闻中，Abeona Therapeutics 在其业务方面取得了重大进展，重点是基因治疗的进步。该公司扩大了董事会，增加了 Bernhardt G. Zeiher 博士和 Eric Crombez 博士，他们在罕见遗传性疾病的药物开发和临床项目方面拥有丰富的经验。 Abeona 还从医疗保险和医疗补助服务中心收到了其基因疗法候选药物 pz-cel 的产品特定程序代码，该代码可以简化医院计费和报销流程。
该公司即将重新提交 pz-cel 的生物制剂许可申请，预计将于 2024 年下半年提交。Abeona 还与 Beacon Therapeutics 合作，探索针对眼部疾病的潜在基因疗法，重点关注 Abeona 的专利 AAV204 衣壳。
金融服务公司 HC Wainwright 和 Stifel 重申了对 Abeona 的积极展望，强调了该公司基因治疗进展的潜力。该公司报告 2024 年第二季度净利润为 740 万美元，并于 2024 年 5 月成功完成了 7500 万美元的证券发行。这些进展突显了 Abeona 对推进其基因治疗计划的持续承诺。
投资专业见解
随着 Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）重新提交 prademagene zamikeracel 的生物制品许可证申请，投资者应考虑 InvestingPro 的一些关键财务指标和见解。
根据InvestingPro的数据，Abeona的市值为2.7678亿美元，反映了市场目前对该公司潜力的估值。这一相对温和的市值凸显了 FDA 重新提交 BLA 的决定对该公司未来的重要性。
InvestingPro Tip 表明，Abeona 的资产负债表上持有的现金多于债务，这可以在该公司应对监管程序并为 pz-cel 的潜在商业化做准备时提供财务灵活性。这种强劲的现金状况与文章中提到的公司商业生产的准备情况相符。
然而，另一个 InvestingPro Tip 指出，Abeona 正在迅速烧钱，这对于大量投资于研发的临床阶段生物制药公司来说并不罕见。这种现金消耗率强调了实现监管里程碑以及将 pz-cel 推向市场的可能性的重要性。
该股最近表现强劲，InvestingPro 数据显示，过去一年的价格总回报率为 72.24%，过去六个月的回报率为令人印象深刻的 85.76%。这种积极势头可能反映了投资者对该公司 pz-cel 进展及其潜在批准的乐观态度。
值得注意的是，InvestingPro 为 Abeona Therapeutics 提供了 11 条额外提示，为有兴趣深入了解该公司财务状况和市场地位的投资者提供更全面的分析。
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