hapabapa/iStock 社论来自盖蒂图片社
- BioMarin 制药公司（纳斯达克：BMRN） 是 下降约17% 周一，Ascendis Pharma (ASND) 的软骨发育不全候选药物获得了积极的数据，该药物可能挑战其 Voxzogo。
- TransCon CNP（navepegritide）关键性 ApproaCH 试验的数据显示，该治疗可使年化生长速度 (AGV) 优于安慰剂。第 52 周，儿童 给予 TransCon CNP 的患者平均 AGV 为 5.89 厘米/年，而安慰剂组为 4.41 厘米/年。
- 此外，每周一次的注射也导致身高 Z 分值和基线 AGV 的变化有所改善。
- Ascendis 首席执行官 Jan Mikkelsen 在一份声明中表示：“接受 TransCon CNP 治疗的软骨发育不全儿童的生长速度超过了一般人群，这表明每周注射一次的 TransCon CNP 可以提供追赶性生长，其安全性和耐受性与安慰剂相当，且注射部位反应发生率较低。”
- 如果获得批准，TransCon CNP 将比 BioMarin 的 Voxzogo（vosoritide）具有关键的剂量优势，因为后者是每日服用。
- Ascendis 是 上涨约 19% 在数据上。
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