使用 BEAM-101 治疗的所有 7 名患者的血红蛋白 F (HbF) 诱导均达到 >60%，血红蛋白 S (HbS) 降低至
初始安全性与白消安调理和自体造血干细胞移植一致
七名患者全部服药均达到目标 目标 （纽约证券交易所：）具有一或两个动员周期并经历快速中性粒细胞和血小板植入的细胞剂量
所有患者的溶血标志物均正常或改善
Beam 将于太平洋时间 2024 年 12 月 8 日晚上 8 点举办投资者活动
圣地亚哥，2024 年 12 月 7 日（环球通讯社）——Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，今天公布了其 BEACON 1/2 期临床的新安全性和有效性数据BEAM-101 在患有严重血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者中进行的试验。这些数据今天出现在圣地亚哥第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会暨博览会的新闻节目中，并将于太平洋时间 2024 年 12 月 8 日星期日上午 10 点在口头会议上公布。
与 Beam 之前公布的数据一致，七名接受研究性碱基编辑疗法 BEAM-101 治疗的患者的最新数据表明，胎儿血红蛋白 (HbF) 强劲且持久地增加，镰状血红蛋白 (HbS) 减少，中性粒细胞和血小板快速植入，并标准化或改善溶血标志物。植入后没有报告挥发性有机化合物。下面提供了正在进行的临床研究的结果摘要。
达纳法伯/波士顿儿童医院血液学副主任 Matthew M. Heeney 医学博士表示，BEACON 试验的这些初步数据非常令人鼓舞，并凸显了 BEAM-101 为严重镰状细胞病患者带来有意义的临床益处的潜力。癌症和血液疾病中心。前七名患者的数据证明了 BEAM-101 能够显着改变血红蛋白谱以表达大部分保护性胎儿血红蛋白。所有患者均能有效活动并快速植入，中性粒细胞减少天数较少。我期待数据的不断成熟，以进一步了解 BEAM-101 对镰状细胞病患者的长期益处。
Beam 首席执行官 John Evans 表示，很荣幸能够在 ASH 年会上与血液学界分享 BEACON 的初步结果，人们广泛认识到镰状细胞病给患者及其家人带来的重大负担。我们相信 BEAM-101 的这些早期数据证明了我们的碱基编辑技术为镰状细胞患者提供差异化选择的潜力，已证明胎儿血红蛋白强劲增加超过 60%，血红蛋白 S 减少至
迄今为止，已有超过 35 名患者通过筛查并参加了 BEACON 1/2 期临床试验，其中 11 名患者已接受 BEAM-101 治疗。截至2024年10月28日数据截止，共有7名严重SCD患者接受了BEAM-101治疗，并纳入安全性和有效性分析，随访时间为1至11个月。
主要亮点包括以下内容：
- 保护性胎儿血红蛋白 (HbF) 快速持续增加：所有患者的内源性 HbF 水平均超过 60%，相应的镰状血红蛋白 (HbS) 持续降低至 40% 以下。消除输血后观察到 HbF 的全细胞分布。
- 稳健且持续 全部的 (EPA:) 血红蛋白 (Hb) 水平：在消除输血后，随着患者贫血的缓解，总血红蛋白水平迅速升高。
- 高效的细胞收集和快速移植：所有患者在 1 或 2 个动员周期中均达到最低靶细胞剂量（平均值：1.4）。中性粒细胞植入的平均时间为 17.1 天（范围：15-21），中性粒细胞减少症的平均持续时间较短（6.3 天）。血小板植入的平均时间为 19.1 天（范围：11-34）。
- 溶血标记物标准化：所有患者在 BEAM-101 治疗后，溶血的关键标志物，包括间接胆红素、触珠蛋白、乳酸脱氢酶和网织红细胞，均恢复正常或改善。
- 安全性与白消安和自体造血干细胞移植 (HSCT) 一致：BEAM-101 的安全性与白消安调节和自体 HSCT 一致。最常见的治疗中出现的不良事件（TEAE）与白消安调理一致，包括发热性中性粒细胞减少症、口腔炎和贫血。一名患者在 BEAM-101 输注四个月后因呼吸衰竭死亡，研究人员确定呼吸衰竭可能与白消安调节有关，但被认为与 BEAM-101 无关。植入后没有报告挥发性有机化合物。
ASH 投资者活动信息
Beam 将于太平洋时间 2024 年 12 月 8 日晚上 8:00 在圣地亚哥举办现场和网络直播投资者活动，回顾今年 ASH 会议的主要演讲。该活动将进行网络直播，并且可以在公司网站 www.beamtx.com 投资者部分的活动和演示下观看。活动结束后大约两小时开始，存档的网络广播将在公司网站上发布。
关于 BEAM-101
BEAM-101 是一种用于治疗严重镰状细胞病 (SCD) 的研究性转基因细胞疗法。这种一次性疗法由自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 组成，这些细胞在 HBG1/2 基因的启动子区域进行了碱基编辑，并通过造血干细胞移植程序进行施用。 BEAM-101 编辑旨在抑制转录阻遏蛋白 BCL11A 与启动子结合，而不破坏 BCL11A 表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白 (HbF) 的产量，从而模仿自然发生的变异的效果胎儿血红蛋白的遗传持续性。 HbF 是发育和早期生命期间的主要血红蛋白变体。 BEAM-101 的安全性和有效性正在正在进行的 BEACON 1/2 期研究中进行评估，这是一项针对患有严重血管闭塞危象 (VOC) 的成年 SCD 患者的开放标签、单组、多中心试验。
关于光束疗法
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准基因药物平台。为了实现这一愿景，Beam 组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。 Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在 DNA 中造成双链断裂。这有可能实现广泛的潜在治疗性编辑策略，Beam 正在使用这些策略来推进多样化的碱基编辑程序组合。 Beam 是一个以价值观为导向的组织，致力于员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。
关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。投资者应注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下相关的陈述：我们的技术潜力，包括 SCD 方面的潜力；我们的计划和预期时间，以推进我们的项目； BEAM-101 和 ESCAPE 的临床试验设计和预期；我们在 ASH 年会上的演讲；以及我们通过碱基编辑为患者开发终生、有疗效、精准的基因药物的能力。每项前瞻性声明均面临重要的风险和不确定性，可能导致实际结果与此类声明中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准的能力，并将我们的候选产品商业化，这可能比计划的时间更长或成本更高；我们筹集额外资金的能力，但可能无法获得；我们为我们的候选产品获得、维护和执行专利及其他知识产权保护的能力；我们的候选产品能否获得启动人体临床试验所需的监管批准的不确定性；我们的候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和招募以及预计的推进时间可能比预期的时间更长；我们的候选产品或我们所依赖的给药方式可能会导致严重的不良事件；我们的候选产品可能会遇到制造或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们截至 2023 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年度报告、截至 9 月 30 日的 10-Q 表格季度报告中的风险因素摘要和风险因素标题下确定的其他风险和不确定性， 2024 年以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中。这些前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的情况。可能导致我们的实际结果有所不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。
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投资者：
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