Intellia报告了EAACI国会的HAE试验中的3年LONVO-Z数据

Intellia Therapeutics，Inc。（NASDAQ：NTLA）是 根据对冲基金购买的11种最佳基因组股票。它介绍了他们在2025年EAACI大会上对遗传性血管性水肿（HAE）患者的Lonvoguran Ziclumeran（Lonvo-Z）1期试验的三年随访数据。

一个实验室科学家凝视着关注基因编辑技术的显微镜。

所有10名患者在接受单剂​​量的LONVO-Z后，没有攻击和治疗的中位数23个月，这导致每月HAE攻击的平均减少98％。在所有治疗剂量中均保持了积极的安全结果。当前的3阶段Haelo试验大多数美国入学率，并提前完成了筛查。 Intellia Therapeutics，Inc。（NASDAQ：NTLA）计划在2026年提交BLA后于2027年推出。

LONVO-Z（NTLA-2002）是基于Vivo CRISPR的基因编辑疗法的实验性实验性，该疗法靶向KLKB1基因以防止HAE攻击。 FDA将其指定为孤儿药和RMAT，而EMA则将其指定为主要的法规分类。

该疗法以25至75 mg的剂量静脉内给药，表现出剂量依赖性的Kallikrein蛋白降低和长期疗效，没有记录与治疗的主要副作用。

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披露。没有任何。