辉瑞抗癌恶病质药物中期试验结果呈阳性

辉瑞该制药商周六表示，该公司针对一种常见的、危及生命的疾病（该疾病会导致癌症患者食欲不振、体重下降）的实验药物在中期试验中取得了积极成果。

据辉瑞公司称，患有癌症恶病质的患者在接受辉瑞公司的治疗后，体重、肌肉质量、生活质量和身体机能均有所改善。这一结果可能为这种名为 ponsegromab 的单克隆抗体药物成为美国首个专门针对癌症恶病质的治疗药物铺平道路。

据该公司称，这种疾病影响着全球约 900 万人，预计 80% 的癌症患者将在确诊后一年内死亡。

患有癌症恶病质的患者无法摄取足够的食物来满足身体的能量需求，导致脂肪和肌肉大量流失，使他们虚弱、疲劳，在某些情况下甚至无法进行日常活动。根据美国国家癌症研究所的数据，癌症恶病质目前被定义为癌症患者在过去六个月内体重减轻 5% 或更多，同时伴有疲劳等症状。

辉瑞公司表示，这种疾病的症状会降低癌症治疗的效果，并导致存活率降低。

辉瑞公司发现和早期开发主管夏洛特·阿勒顿在接受 CNBC 采访时表示：“我们将看到 Ponsegromab 适用于癌症患者的治疗，真正解决恶病质方面未满足的需求，并通过这种方式改善他们的健康状况、他们照顾自己的能力，我们还希望他们能够耐受更多的治疗。”

辉瑞公司尚未透露该药物的预计收益机会，该药物可能会被批准用于不同用途。

该公司于周六在西班牙巴塞罗那举行的癌症研究会议欧洲肿瘤内科学会 2024 年大会上公布了这些数据。研究结果还发表在《新英格兰医学杂志》上。

第二阶段试验跟踪了 187 名患有非小细胞肺癌、胰腺癌或结肠直肠癌的患者，这些患者体内的生长分化因子 15（或 GDF-15）水平较高，这是导致恶病质的关键因素。据 Allerton 介绍，GDF-15 是一种与大脑中某种受体结合的蛋白质，会影响食欲。

12 周后，服用最高剂量 ponsegromab（400 毫克）的患者体重比服用安慰剂的患者增加 5.6%。服用 200 毫克或 100 毫克剂量的患者体重分别比服用安慰剂的患者增加约 3.5% 和 2%。

阿勒顿说，一个专家工作组将体重增加超过 5% 定义为“癌症恶病质患者有临床意义的差异”。她补充说，该药物对其他健康指标的影响，如增加食欲和身体活动，“真正给了我们鼓励。”

辉瑞公司称，没有发现该药物有任何显著的副作用。该公司称，服用安慰剂的患者中 8.9% 出现了治疗相关的副作用，服用辉瑞治疗的患者中 7.7% 出现了治疗相关的副作用。

该公司表示，正在与监管机构讨论该药物的后期开发计划，并计划于 2025 年开始研究，以便提交审批。辉瑞公司还在对心力衰竭患者进行二期临床试验，这些患者也可能患有恶病质。

辉瑞公司的药物通过降低 GDF-15 水平起作用。辉瑞公司认为这可以改善食欲，使患者保持和增加体重。

“对于我们大多数人来说，当我们健康时，我们组织中的 GDF-15 水平较低，但我们确实在更多慢性病中看到 GDF-15 的上调，在这种情况下就是癌症，”阿勒顿说。