一项新研究中的 CRISPR 基因编辑可降低高胆固醇：NPR

根据周六发布的一项小型早期研究，单次注射一种实验性基因编辑药物似乎可以安全有效地降低胆固醇，甚至可能终生有效。

这项涉及 15 名志愿者的研究发现，注射一种使用 CRISPR 基因编辑技术的药物可以安全地将胆固醇以及有害的甘油三酯水平降低约一半。

帮助进行这项研究的克利夫兰诊所预防心脏病专家卢克·拉芬博士说：“我们有潜力为人们提供治愈方法，而不是终生的药物。” “这非常令人兴奋。”

该研究结果于周六在美国心脏协会年会上公布，并发表在 新英格兰医学杂志。

如果未来的研究得到证实，这种方法可以提供一种强大的新武器来对抗心脏病（美国的头号杀手），使人们不再需要每天服用他汀类药物和其他降胆固醇药物。

然而，拉芬和其他人警告说，需要更多的研究来证实这些发现并确保治疗安全且持久。

加州斯克里普斯研究中心的心脏病专家埃里克·托波尔（Eric Topol）博士没有参与这项研究，他说：“廉价、一劳永逸（治疗）的想法，这样你就不必服用任何这些药物，现在这只是一个想法——一个幻想——因为基因编辑成本高昂，长期安全性尚不清楚。”

其他科学家也同意这一观点。

“这是朝着正确方向迈出的一步，”宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院遗传心血管医学中心科学主任 Kiran Musunuru 博士说。他也没有参与这项研究。

“这可能是一个非常重要的工具，”他说。 “但要真正证明它可以预防心血管疾病，你需要做更多的研究。”

而且，Musunuru 和其他人指出，与那些已经患有严重疾病的患者相比，对原本健康的患者使用基因编辑的安全性门槛会更高。

医生将这种药物注入患者的血液中，这样它就可以到达肝脏并禁用一种名为 ANGPTL3 的基因，该基因与胆固醇和甘油三酯的产生有关。

参与这项研究的克利夫兰诊所的另一位预防心脏病专家史蒂文·尼森博士说：“这是基因的敲除。它切断了它。之后，该基因就不再发挥作用。”

正在开发这种药物并赞助这项研究的 CRISPR Therapeutics 首席执行官萨马斯·库尔卡尼 (Samarth Kulkarni) 表示，这种方法“可能会影响全世界数百万人”。

研究结果与另一家公司波士顿 Verve Therapeutics 开发的类似方法一致。

加州大学伯克利分校研究基因编辑的费奥多·乌尔诺夫 (Fyodor Urnov) 表示：“我们现在拥有更多临床数据，证明‘那里’确实存在，这一事实当然非常令人鼓舞。” “拥有治疗心脏病的 CRISPR 药物将是一个非凡的胜利。”

两家公司都没有透露治疗费用，但其他基因编辑和基因疗法非常昂贵，每位患者花费数百万美元。

数百万人每天服用药物来降低胆固醇和心脏病或中风的风险。但在美国，每年仍有近 70 万人死于心脏病。一大原因是：很多人停止服药。

“依从性问题——人们停止服药——是一个巨大的问题，”尼森说。

研究人员正在计划进行更大规模、更长期的研究，看看一次性基因编辑药物是否可以安全地保护人们终生免受心脏病和中风的侵害。