周五，在英国监管机构批准 Joenja 用于治疗活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征 (APDS) 后，HC Wainwright 维持 Pharming Group（纳斯达克股票代码：PHAR）股票的买入评级和 37.00 美元的目标价。英国药品和保健品监管局（MHRA）已授权 Joenja，这标志着该国首次专门批准 APDS 治疗。这一进展扩大了 Joenja 的全球影响力，该药物已在美国和以色列获得批准。
英国的批准加强了 Pharming Group 在多个地区持续开展的监管工作。欧盟、加拿大和澳大利亚目前正在审查该药物，欧洲药品管理局人用药品委员会 (CHMP) 已于 5 月份发布了一份未决问题清单，Pharming 正在解决该问题，并将截止日期延长至 2026 年 1 月然而，该公司预计在截止日期前完成这些任务。
在加拿大，监管批准的时间表已延长至 2024 年之后。在此之前，Pharming 于 2024 年 7 月对加拿大卫生部的缺陷通知做出了回应。尽管存在这一延迟，但该公司仍对该公司以美国存托凭证形式交易的股票保持乐观前景。 ADR）在美国市场上。
Joenja 获得 MHRA 的授权对于 Pharming Group 来说是一个重要的监管里程碑，因为它代表了英国第一个针对 APDS 的特定治疗方法。该公司正在积极努力满足欧盟 CHMP 的要求，并在其生产活动方面取得进展，以满足延长的期限。
HC Wainwright 的分析师重申了对该公司前景的信心，从 Pharming Group 在美国交易的 ADR 维持买入评级和价格目标即可看出。其他国家正在进行的监管审查表明 Joenja 的市场覆盖范围在不久的将来有可能进一步扩大。
在最近的其他新闻中，生物制药公司 Pharming Group 报告其主要产品 RUCONEST 和 Joenja 的财务业绩和患者注册人数大幅增长。 RUCONEST 第二季度销售额增长了 23%，而 Joenja 的销售额也出现了显着增长。该公司已完成第一项 leniolisib 研究的招募，并正在启动第二阶段研究。全年收入指引保持在2.8亿美元至2.95亿美元之间，第二季度收入增长35%，毛利润稳定在89%。
由于对 Joenja 和其他地区的投资，运营费用有所增加。然而，RUCONEST 和 Joenja 的销售增长和患者注册量均表现强劲。该公司看好Joenja在APDS和其他适应症方面的商业潜力。
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